Kristian Lunds blog
Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Spinraza-nej’et bør interessere onkologer

Skrevet af Kristian Lund d. 20. februar 2018

Nu handler sagen om Medicinrådets afvisning af det ekstremt dyre lægemiddel Spinraza (nusinersen) ikke om onkologi.

Den handler om hvordan Medicinrådet agerer, når det slet ikke har lyst til at åbne op for anvendelsen af et lægemiddel til en smal patientgruppe, i dette tilfælde patienter med den sjældne og arvelige sygdom spinal muskelatrofi (SMA). På sit møde 30. januar afviste rådet på ny Spinraza, denne gang med henvisning til beskeden evidens. I oktober afviste rådet også en godkendelse - men ved den lejlighed blev afvisningen begrundet med en høj pris. På den måde kunne rådet her i anden omgang undgå at tage stilling til prisen, som producenten ellers havde valgt at sætte ned.

Totalt set drejer spinal muskelatrofi sig om 50-60 patienter, og af dem er ikke engang halvdelen i målgruppen for medicinen. Det drejer sig altså om en sjælden diagnose, og netop det er jo oftere og oftere tilfældet med også onkologiske lægemidler. Derfor kunne det lige så godt have været medicin fra kræftverdnen, og mon ikke det er netop tilfældet næste gang.

Spinraza-sagen er altså god at blive klog af, og det gælder ganske særligt den faglige vurdering af lægemidlet. I Danmark er der tre læger, som magter dette sygdomsområde, og de fik sæde i fagudvalget. Her - efter den anden afvisning af Spinraza - er lægerne dukket op som stærke kritikkere af processen.

Overlæge ved Rigshospitalets BørneUngeKlinik, Peter Born, er en af de tre børnelæger, der har siddet i fagudvalget og som i dag er frustreret over processen. Den har, siger han til Sundhedspolitisk Tidsskrift, ikke levnet plads til en ordentlig vurdering af lægemidler til så sjældne sygdomme – her er der i sagens natur begrænset evidens.

Med sin håndtering gambler Medicinrådet med det fundament, som Folketinget skabte ved at udforme syv principper, som disse beslutninger skal leve op til.

Det første princip handler netop om faglighed, og det er den, de lægelige eksperter sætter spørgsmålstegn ved. Lægerne mener ligefrem, at Medicinrådet på en række punkter end ikke har opsøgt deres faglige vurdering.

Medicinrådet har dog tilladt protokolleret brug af Spinraza, men kun til to typer af patienter, nemlig præsymptomatiske spædbørn og en særlig patientgruppe med SMA Type I. Netop for de patienter er der evidens for effekten.

Det er imidlertid ikke det samme, som at lægemidlet ikke virker for andre patienter, siger Peter Born: ”Hvad enten man har type I, II eller III er det jo samme sygdom, og når behandlingen virker på den ene gruppe, er der grund til at tro, at den også virker på de andre. Man har ingen dokumentation for behandlingens effekt på de børn, som er et halvt til to år gamle, men det betyder ikke, at det ikke virker på dem, det er bare ikke undersøgt. Når det virker på de helt små og dem over to år, hvorfor skulle det så ikke også virke på dem, der er en halvt til to år?”

Medicinrådets håndtering stritter også imod Folketingets femte princip, som drejer sig om ”Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin”. Her slår Folketinget fast, at ”Danmark skal fortsat være et af de lande, der hurtigst ibrugtager nye lægemidler, hvor der er dokumenteret mereffekt.” Men efter Sverige og Norge har sagt ja til at anvende Spinraza, akkurat som Frankrig, Spanien og Tyskland, lever Danmark altså ikke op til Folketingets ambitioner. Ifølge producenten Biogen er rabatterne i Danmark ellers de samme, som der er tilbudt i de lande, som har indført behandlingen.

Endelig er Medicinrådet på kollisionskurs med Folketingets syvende princip om ”Adgang til behandling”, som netop handler om patienter, som Spinraza er rettet mod.

Det syvende princip har dette indhold:

"Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

I denne sag er vi landet i den situation, at de eneste eksperter, vi har på dette område, nemlig de tre læger, som har siddet i fagudvalget, alle mener, at patienterne bør have denne behandling, udfra ”en konkret lægefaglig vurdering.”

Der er sandelig noget at tage fat på, og både formanden for Folketingets sundhedsudvalg, Liselott Blixt (DF), og SF's sundhedsordfører Kirsten Normann Andersen har ifølge Avisen Danmark bebudet, at de går ind i sagen.

 

Om skribenten

Kristian Lund

Kristian Lund

Kristian Lund er redaktør på Onkologisk Tidsskrift, tidligere chefredaktør på Dagens Medicin og en af landets mest vidende debattører på sundhedsområdet.

Kommenter

Please login to leave a comment.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift