FDA giver accelereret godkendelse til Lytgobi

Den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse FDA har givet accelereret godkendelse til FGFR2-hæmmeren Lytgobi (futibatinib) til behandling af voksne patienter med en sjælden form for kræft i galdevejene i leveren, intrahepatisk kolangiokarcinom.

FDA’s godkendelse er baseret på data fra fase I/II-studiet TAS-120-101, der har evalueret effekten og sikkerheden af futibatinib i voksne patienter med tidligere behandlet, inoperabel, lokalavanceret eller metastatisk intrahepatisk kolangiokarcinom med FGFR2-genfusion eller andet rearrangement.

TAS-120-101 er et multicenter, open-label, enkeltarms-studie, der har inkluderet i alt 103 patienter. Disses mutationsstatus blev bestemt ved brug af next generation sequencing (NGS). Patienterne fik 20 mg oral futibatinib én gang dagligt indtil sygdomsprogression eller uacceptabel toxicitet. Studiets primære endepunkt var samlet overlevelsesrate (ORR) og varighed af respons (DoR) bestemt af en uafhængig review-komité i henhold til RECIST version 1.1.

Data fra TAS-120-101 viser, at ORR var 42 procent (95% CI 32-52). Samtlige af de patienter, som responderede på behandlingen med futibatinib opnåede partielle responser. Den mediane DoR var 9,7 måneder (95% CI 7,6-17,1).

De mest almindelige bivirkninger ved behandlingen, som blev registreret hos mere end 20 procent af patienterne, var negle-toxicitet, muskuloskeletal smerte, forstoppelse, diarré, fatigue, tørhed i munden, pletskaldethed, mundbetændelse, mavesmerter, tør hud, ledsmerter, smagsforstyrrelser, tørre øjne, kvalme, nedsat appetit, urinvejsinfektion, opkast og hånd-fod-syndrom.