Ny anbefaling begejstrer: Visse blærekræftpatienter får adgang til nyt alternativ til kemoterapi

Medicinrådet anbefaler Balversa (erdafitinib) til patienter med FGFR3-muteret urotelialkræft, som har modtaget immunterapi og ikke tåler eller som er progredieret på platinbaseret kemoterapi. Det er en vigtig ny behandlingsmulighed for en lille, men sårbar patientgruppe, siger overlæge Dorthe Yakymenko.

For overlægen og teamlederen på Onkologisk Afdeling, Sjællands Universitetshospital, Næstved, er anbefalingen af erdafitinib et stort løft for FGFR3-muterede blærekræftpatienter.

"Det er godt nyt, at der kommer en mulighed mere. For nogle patienter kan det betyde meget. Det er en lille patientgruppe, men det er meget udsatte og skrøbelige patienter, så det er godt at få en ny mulighed, når andet ikke slår til,” siger Dorthe Yakymenko, der også er forperson for Medicinrådets fagudvalg for blærekræft,

"Behandlingen af blærekræft er i dag et meget bedre sted end for bare få år siden. Men for de patienter, der progredierer på den nuværende førstelinjebehandling med den meget effektive kombination af enfortumab vedotin (Padcev, red.) og pembrolizumab (Keytruda, red.), er erdafitinib en velkommen og god behandlingsmulighed i senere linjer for en subgruppe af patienter.”

Selvom Medicinrådet bemærker, at behandling med erdafitinib er forbundet med højere omkostninger end vinflunin, så vurderer rådet, at prisen står mål med effekten, skriver det.

Dokumenteret effekt i THOR-studiet

Anbefalingen bygger på resultater fra fase III-studiet THOR, præsenteret som Late Breaking Abstract på ASCO 2023 og efterfølgende publiceret i tidsskriftet NEJM. Studiet inkluderede 266 patienter med inoperabel eller metastatisk blærekræft med FGFR3/2-mutationer, som tidligere havde modtaget systemisk behandling, herunder immunterapi. Patienterne blev randomiseret til enten erdafitinib eller kemoterapi med docetaxel eller vinflunin.

Efter en median opfølgning på 15,9 måneder var den samlede overlevelse 12,1 måneder i erdafitinib-gruppen mod 7,8 måneder i kemoterapi-gruppen, svarende til en risikoreduktion for død på 36 procent. Progressionsfri overlevelse var 5,6 måneder i erdafinitib-armen versus 2,7 måneder i kemoterapi-armen, og den objektive responsrate var henholdsvis 46 procent og 12 procent.

Overlæge Mads Agerbæk fra Kræftafdelingen på Aarhus Universitetshospital udtalte i forbindelse med ASCO 2023: 

"Det åbner endnu en mulighed for patienter med metastatisk sygdom, som har FGFR-mutation. Erdafitinib bliver endnu et redskab i værktøjskassen, som vi kan bruge fremover, og det er opløftende."

Han fremhævede desuden, at erdafitinib har et potentiale i kombinationer: 

"Det er også en interessant behandling, fordi den kan kombineres med andre behandlinger, som eksempelvis immunterapi."

I THOR-studiet var andelen af patienter med alvorlige bivirkninger (grad 3/4) lavere i erdafitinib-gruppen end i kemoterapigruppen: 13,3 procent mod 24,1 procent. Der var ét behandlingsrelateret dødsfald i erdafitinib-armen mod seks i kemoterapi-armen.

Forsvarlig evidens – trods ændret behandlingslandskab

THOR-studiets population afspejler dog ikke den kliniske praksis i dag, hvor enfortumab vedotin og pembrolizumab (EV+pembro) er rykket frem som førstelinjebehandling, men det er ikke afgørende, vurderer Dorthe Yakymenko.

"Selvom populationen ikke er én til én med sådan, som vi behandler blærekræft i dag, så vurderer vi både i fagudvalget og i Medicinrådet, at effekten af den targeterede behandling med erdafitinib ikke er anderledes for de patienter, vi ser i klinikken – også selvom de er tidligere behandlet med EV-pembro," siger Dorthe Yakymenko.

Anbefalingen af erdafitinib er målrettet patienter, der enten ikke tåler platinbaseret kemoterapi, eller som tidligere har modtaget den. I anbefalingen lyder det, at der bør udvises særlig forsigtighed ved patienter med performance status 2 og betydelig komorbiditet, herunder nedsat nyrefunktion.