EMA giver grønt lys til genterapi mod ikke-invasive blæretumorer
Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, anbefaler udstedelse af en betinget markedsføringstilladelse for genterapien Adstiladrin (nadofaragene firadenovec) til behandling af ikke-muskelinvasiv blærekræft (NMIBC).
Anbefalingen gælder specifik patienter med carcinoma in situ (CIS) med eller uden papillære tumorer, som ikke responderer på Bacillus Calmette-Guérin (BCG).
Baggrunden for den positive udtalelse, som blev givet på et møde i EMA's udvalg for lægemidler til mennesker, CHMP, den 26. marts, er, at et enkeltarmet multicenterstudie har vist, at nadofaragene firadenovec giver en komplet responsrate på 53,4 procent med en median responsvarighed på 9,7 måneder i målpopulationen (103 patienter). De mest almindelige bivirkninger ved nadofaragene firadenovec er udflåd fra instillationsstedet, blærekramper, vandladningstrang, hæmaturi, dysuri, urinvejsinfektion, smerter i de nedre urinveje, pollakisuri, træthed, pyreksi, kulderystelser, hovedpine og diarré.
Da nadofaragene firadenovec er et lægemiddel til avanceret behandling, er anbefalingen om en betinget markedsføringstilladelse baseret på en vurdering foretaget af EMA's udvalg for avancerede terapier. En betinget markedsføringstilladelse gives til et lægemiddel, der opfylder et udækket medicinsk behov, når fordelen for folkesundheden ved øjeblikkelig tilgængelighed opvejer den risiko, der er forbundet med, at yderligere data stadig er nødvendige. Indehaveren af markedsføringstilladelsen, Ferring Pharmaceuticals A/S, forventes at fremlægge omfattende kliniske data på et senere tidspunkt.
Nadofaragene firadenovec er en ikke-replikerende rekombinant type 5 adenovirusvektorbaseret genterapi, der indeholder det humane IFNα2b-transgen. Dens intravesikale administration resulterer i, at viruspartikler trænger ind i tumorcellerne og blærens urotel, hvilket fører til ekspressionen af IFNα2b-proteinet i sådanne celler, hvilket igen aktiverer et antitumorimmunrespons.
Detaljerede anbefalinger til brugen af Adstiladrin vil blive beskrevet i produktresuméet, som bliver offentliggjort på EMA's hjemmeside, når markedsføringstilladelsen er udstedt af Europa-Kommissionen.