Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Myelomatoseeksperter får afslag på off-label behandling med god effekt

To myelomatoseeksperter har fået afslag på deres ansøgning om at få lov til at bruge lægemidlet venetoclax (Venclyxto) til off-label behandling af en bestemt undergruppe af patienter med myelomatose.

Selvom der endnu ikke er kliniske fase III-data for, at venetoclax virker hos denne gruppe patienter, mener de to professorer, Niels Abildgaard fra Odense Universitetshospital og Torben Plesner fra Vejle Sygehus, alligevel, at patienterne skal have muligheden for at få behandlingen.

”Venetoclax har i fase II-studier vist en overbevisende effekt hos den subgruppe af myelomatosepatienter, som har kromosomabnormiteten translokation 11;14, der findes hos cirka 15 procent af patienterne. Der kører sene studier nu, men ud fra overbevisende fase II-data har enkelte patienter i Danmark fået venetoclax off-label ud fra en lægelig beslutning. Her har vi set, at de responderer effektivt på behandlingen,” siger Niels Abildgaard og fortsætter:

”Afslaget på vores ansøgning betyder, at vi har en absolut relevant behandling, som vi ikke har sikkerhed for, at vi kan give til de her patienter.”

I Danmark er venetoclax kun godkendt til behandling af kronisk lymfatisk leukæmi (CLL), men de to professorer påpeger, at lægemidlet har en ganske særlig effekt ved myelomatosepatienter med translokation 11;14. De har begge erfaringer med at bruge lægemidlet til denne gruppe patienter.

”Inden instruksen blev udsendt, har jeg behandlet en del patienter med venetoclax med et godt resultat. Den første patient, jeg startede med at behandle med lægemidlet, er stadig i remission efter to og et halvt års behandling, uden at have haft effekt af den standardbehandling, vi havde forsøgt at behandle ham med i starten. Så behandlingen – som er en tabletbehandling med meget få bivirkninger – kan have en rigtig god og langvarig effekt,” siger Torben Plesner.

Har allerede fået afslag

Baggrunden for de to professorers ansøgning er, at Region Syddanmark i foråret udsendte en administrativ instruks, der tager udgangspunkt i en national retningslinje fra Danske Regioner, om, at regionens læger ikke længere må bruge lægemidler på indikationer, som ikke er godkendt af Medicinrådet, det vil sige off-label.

”Det er en instruks, som sætter os i en meget vanskelig situation, for rigtig meget af det, vi gør i patientbehandlingen, er off-label. I hæmatologien har vi mange små patientgrupper, hvor der aldrig kommer kliniske forsøg, som kan føre til label for et lægemiddel, men hvor man må gå ud fra, at når det virker på en sygdomsgruppe, vil det også have effekt hos en lignende sygdomsgruppe,” siger Torben Plesner.

Niels Abildgaard fortsætter:

”Hidtil har det heddet sig, at der har været fri ordinationsret blandt læger, men det har samtidig også været tiltagende, at vi er bundet op af Medicinrådets anbefalinger og retningslinjer, så manøvrerummet er blevet mindre. Derfor blev Torben Plesner og jeg enige om, at vi ville prøve at søge om vi kunne få en mere generel tilladelse til at behandle denne her patientgruppe,” siger han.

I sin afvisning af Torben Plesners og Niels Abildgaards ansøgning henviser Region Syddanmark til, at regionens hæmatologer kan søge om lov til at behandle med venetoclax off-label til individuelle patienter. Den praksis giver dog både ekstraarbejde for lægerne og kan risikere at forsinke opstart af behandlingen, påpeger Niels Abildgaard.

”Det kræver, at man skal formulere en skrivelse, som man kommer til at skulle bruge en time eller to på. Den tid går jo så fra noget andet. Det giver et større administrativt arbejde og måske forsinkelse af start af behandling,” siger han.

Torben Plesner har allerede søgt og fået afslag på en ansøgning om tilladelse til at behandle en bestemt myelomatosepatient med translokation 11;14 med venetoclax, selvom patienten ifølge professoren har gode muligheder for at få effekt af behandlingen.

Manglende evidens og sikkerhedsrisiko

Region Syddanmarks afslag på gruppeansøgningen begrundes i, at evidensgraden for venetoclax til undergruppen af myelomatosepatienter fortsat er lav.

”Fase I-studier indikerer, at netop denne subgruppe kan have gavn af denne behandlingsmodalitet. Disse studier er alle ukontrollerede og uden objektive data for hverken total overlevelse eller livskvalitet. Det må derfor betragtes som præmaturt at implementere denne behandlingsmodalitet i klinisk praksis. Aktuelt har en interimanalyse af et fase III-studie, hvor venetoclax anvendes i kombination med bortezomib og lavdosis dexamethason, sendt så kraftigt et signal om overdødelighed, at man i USA har pauseret al rekruttering til myelomatosestudier med venetoclax,” skriver Region Syddanmark i et skriftligt svar til Hæmatologisk Tidsskrift, der fortsættes:

”På baggrund af, at evidensgraden fortsat er lav og det stærke safety signal bør al myelomatosebehandling i Danmark med venetoclax foregå protokolleret. Region Syddanmarks indstilling til ansøgningen er, derfor at hæmatologerne kan tilbyde patienterne at indgå i expanded access programmet for venetoclax, alternativt at lave en landsdækkende protokol, hvor data og safety registres videnskabeligt, og vandring af patienter mellem regioner minimeres. Regional uprotokolleret off-label ibrugtagning og finansiering kan derfor ikke imødekommes i Region Syddanmark.”

Torben Plesner påpeger, at man fra behandlerside godt er klar over de mulige risici ved behandlingen, som Region Syddanmark fremfører.

”Alt det ved vi godt, og vi tager højde for det i vores behandling og sørger selvfølgelig for, at patienternes sikkerhed er i top,” siger han.

Hæmatologernes ansøgning blev fremlagt og drøftet på et møde i Tværregionalt Forum for Koordination af Medicin dem 12. juni, hvor repræsentanter for de øvrige fire regioner tilkendegav, at de ikke ønskede at tilslutte sig en regionalt finansieret protokol samt at finansiering af behandlingen via Medicin- og Behandlingspuljen ikke er en mulighed.

I Region Syddanmark vil behandling med venetoclax være relevant for en til to patienter om året, anslår Niels Abildgaard og på landsplan 10-15 patienter om året. Behandlingen koster cirka 50.000 kr. om måneden per patient.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift