Håb for ny behandling til børn med hjernesvulst

ESMO 2016: I neuro-onkologi ved man næsten alt om den molekylære sammensætning af gliomer hos voksne og børn. Indtil videre har man dog ikke rigtig været i stand til at oversætte al denne viden til et effektivt terapeutisk middel.

Men nu tyder noget på, at en ny målrettet behandling har en god effekt.

Resultater fra fase I og II-forsøg med dabrafenib giver håb for en kombinationsbehandling med højere effekt og færre bivirkninger for børn med hjernesvulster.

Fase I forsøg, der fokuserede på at bestemme den anbefalede fase II-dosis, fandt ikke nogen væsentlige dosisbegrænsende bivirkninger. I fase II forsøget vurderes toksiciteter med dabrafenib og om det kunne stoppe tumorer i at vokse eller få dem til at skrumpe.

Studiet omfatter 32 patienter i alderen fra 1-16 år. Den objektive responsrate var 72 procent, med 23 ud af 32 patienter, som reagerede på lægemidlet. Hos to patienter forsvandt tumoren, og hos 11 patienter skrumpede den med mere end halvdelen. Af disse 13 patienter er otte stadig i behandling. 13 patienter var syge i seks måneder, mens 11 stadig er i behandling.

Med hensyn til bivirkninger viste der sig ingen tilfælde af pladecellekræft, sådan som det er blevet observeret i tidligere forsøg med dabrafenib til voksne, som fik melanoma. En patient reagerede allergisk på lægemidlet. Mindre bivirkninger svarede til dem, der ses hos voksne, herunder forbigående feber, mavebesvær, træthed og udslæt.

"Sandsynligheden for at kurere et barn med lav-grad gliom er meget høj," siger lederen af studiet, Dr. Mark Kieran, fra Dana-Farber Boston Childrens Hospital, Boston, USA. Og han tilføjer:

"Faktisk lider mange børn ikke efter tumoren, men snarere fra de kognitive skader og sekundære maligne lidelser, som strålebehandlingen forårsager."

Han mener på baggrund af studiet, at udviklingen af lægemidler, der retter sig mod den grundlæggende mutation af tumoren og samtidig undgår langsigtede toksiciteter, kan revolutionere behandlingen af kræft i hjernen hos børn.

”Fundet af, at dabrafenib kan skrumpe tumorer eller standse deres vækst er spændende nyt og har ført til forsøg med en MEK inhibitor og med en kombination af lægemidler. Denne kombinationsbehandling kan revolutionere måden vi behandler lav-grads gliomer i børn med denne mutation,” siger Dr. Mark Kieran.