Første HER2-rettede lægemiddel mod tarmkræft godkendt i USA

Andenlinjebehandling med Tukysa (tucatinib) plus Herceptin (trastuzumab) mod HER2-positiv metastatisk tyktarmskræft er blevet godkendt af FDA.

Efter en fremskyndet proces har FDA netop godkendt tucatinib i kombination med trastuzumab til patienter med RAS wild type HER2-positiv inoperabel eller metastatisk tyktarmskræft, som har udviklet sig efter behandling med kemoterapi. Det skriver firmaet bag i en pressemeddelelse.

Det er første gang, FDA godkender en HER2-målrettet behandling mod HER2-positiv metastatisk tyktarmskræft.

Godkendelsen kommer som følge af resultater fra det randomiserede open-label fase II-studie MOUNTAINEER, som viste en samlet responsrate på 38 procent (95 procent CI 28-49) med kombinationen af tucatinib og trastuzumab i anden linje mod inoperabel eller metastatisk tyktarmskræft. Forskerne bag studiet observerede komplet respons hos 3,6 procent  af patienterne, og de så delvis respons hos 35 procent. Den gennemsnitlige varighed af respons var 12,4 måneder (95 procent CI 8,5-20,5).

"Historisk set har patienter med HER2-positiv metastatisk tyktarmskræft, som har udviklet sig efter førstelinjebehandling, haft dårlige prognoser," siger forskningsleder John Strickler fra Duke University Medical Center i Durham, North Carolina, i en pressemeddelelse.

"FDA-godkendelsen af en kombinationsbehandling uden kemoterapi, der er specifikt målrettet mod HER2, er godt nyt for denne patientgruppe."

MOUNTAINEER-studiet evaluerede 84 patienter med RAS wild type HER2-positiv inoperabel eller metastatisk tyktarmskræft, som tidligere havde modtaget standardbehandlinger. Patienterne i studiet havde ikke fået anti-HER2-behandling tidligere. Ved studiestart havde 64 procent levermetastaser, mens 70 procent havde lungemetastaser.

Patienterne fik 300 mg tucatinib oralt to gange dagligt i kombination med trastuzumab intravenøst (8 mg/kg som startdosis, derefter 6 mg/kg hver tredje uge) indtil progression af sygdom, eller indtil toksiciteten blev uacceptabel.

Alvorlige bivirkninger forekom hos 22 procent af patienterne, hvor tarmobstruktion (7 procent), urinvejsinfektion (3,5 procent) og lungebetændelse, mavesmerter og rektal perforation (2,3 procent) var de mest almindelige.

Seks procent af patienterne oplevede bivirkninger, der førte til permanent stop for behandling med tucatinib.