I de sidste uger af sit liv kæmper Nina med at forstå afslag på behandling

Da Nina Lebahns læge søgte om grønt lys til at behandle hende med kræftlægemidlet Elahere, fik de afslag på ansøgningen uden en dybere forklaring. Sagen rejser spørgsmål om de forklaringer, som patienter og læger får, når en ansøgning efter det syvende princip ender med et nej.

Nina Lebahn har fremskreden æggestokkræft, og hun har prøvet samtlige standardbehandlinger, der er relevante for hende. Hun har fået at vide, at hun formentlig kun har uger tilbage at leve i og har allerede været forbi hospice én gang. Alligevel bruger hun nu sin sidste tid på at forstå – gennem henvendelser til myndighederne – hvorfor hun i foråret ikke kunne få den nye behandling mod æggestokkræft, hendes læge søgte om at bruge.

Medicinrådet havde forinden sagt nej til at anbefale kræftlægemidlet Elahere (mirvetuximab soravtansine) som standardbehandling trods en effekt på overlevelsen hos patienter med fremskreden æggestokkræft, der ikke længere havde effekt af kemoterapi. 

Ninas læge søgte derfor Region Syddanmarks lægemiddelkomité om at bruge det til hende som en individuel undtagelse efter Folketingets syvende princip. 

Da lægen sendte ansøgningen i maj, var Nina ifølge lægen fortsat i god almentilstand. De almindelige behandlingsmuligheder var vurderet til at være udtømte, og en undersøgelse af hendes kræftvæv havde vist et højt niveau af det protein, som det nye lægemiddel Elahere er rettet mod. Nina vedlagde også sine egne argumenter for at få behandlingen.

Men komitéen anbefalede den ikke. Den henviste til Medicinrådets afvisning af Elahere som standardbehandling på grund af prisen i forhold til den forventede effekt og skrev:

”Der er i ansøgningen ikke angivet særlige forhold hos patienten, der gør at vi vil afvige fra Medicinrådets anbefaling.”

Det møder nu kritik fra flere sider.

Lektor og sundhedsjurist fra Aalborg Universitet Kent Kristensen vurderer, at regionen skylder Nina en mere konkret begrundelse. Han har fået forelagt komitéens konklusion og listen over forhold for og imod behandling, men kan ikke se, hvilket hensyn der blev afgørende for afslaget. Når lægen og Nina har fremført argumenter for, at hendes situation er særlig, må regionen efter hans vurdering også forklare, hvorfor netop de forhold ikke begrunder en undtagelse.

”Når lægen og patienten har peget på konkrete forhold, der efter deres opfattelse gør patientens situation særlig, kan regionen ikke nøjes med at skrive, at der ikke er angivet særlige forhold. Den må forklare, hvorfor de fremførte forhold ikke begrunder en undtagelse,” siger han.

Begrundelse uden forklaring

Med Nina Lebahns tilladelse har Medicin & Evidens gennemgået lægens ansøgning, Ninas egne skriftlige kommentarer hertil, komitéens begrundelse, den farmakologiske sagsfremstilling og regionens efterfølgende svar på Ninas klage over den manglende begrundelse for afslag. 

Materialet viser, at flere forhold, som talte for behandling, var beskrevet, før komitéen sagde nej.

I ansøgningen skrev overlægen fra Onkologisk Afdeling på Odense Universitetshospital, at der ikke var yderligere standardbehandlinger med forventet klinisk gavn. Målet med Elahere var at stabilisere sygdommen og forlænge tiden, før kræften udviklede sig.

Nina og hendes søster havde også skrevet et notat om, hvorfor de mente, at hendes situation kunne begrunde en undtagelse, herunder at Nina var resistent overfor platinbaseret kemoterapi og dermed anderledes end de patienter, som Medicinrådet havde set data på. 

I regionens farmakologiske sagsfremstilling blev Ninas argumenter dog ikke kommenteret. I stedet var der argumenter for og imod behandlingen samlet i en tabel på overskriftsform. 

På den positive side stod blandt andet Ninas gode almentilstand og manglen på andre behandlinger med forventet effekt. På den negative side stod blandt andet off-label-anvendelse, Medicinrådets afvisning og tal for behandlingens effekt i det kliniske studie MIRASOL, som lå bag Medicinrådets afgørelse. Det er på trods af, at Medicinrådet konkluderer, at behandlingen har effekt på overlevelse, men at prisen er for høj. 

Det fremgik også, at Nina på grund af primært platinresistent sygdom ikke kunne indgå i MIRASOL-studiet, som undersøgte Elahere. 

Tabellen forklarer ikke, hvordan de forskellige for og imod-faktorer er vejet mod hinanden, hvorfor argumenterne er placeret, hvor de er, og hvorfor de positive forhold ikke er tilstrækkelige til at anbefale behandlingen til Nina. 

Regionen fastholdt i et brev til Nina fra den 20. juli, at der var foretaget en konkret individuel vurdering på baggrund af ansøgningen. Regionen henviste også til den grundige farmakologiske sagsfremstilling.

Om resultatet gentog regionen, at der ikke fremgik særlige forhold i Ninas situation, som talte for at fravige den generelle anbefaling. Brevet forklarede heller ikke konkret, hvorfor de forhold, der var anført til fordel for behandling, ikke var tilstrækkelige. 

Ifølge Kent Kristensen er det kritisabelt, hvis der ikke bliver givet en dybere forklaring, når der er blevet fremlagt argumenter for særlige forhold i ansøgningen.

”Lægemiddelkomitéens udtalelse er vejledende. Når behandlingen alligevel ikke bliver tilbudt, er det regionens ansvar at give patienten en begrundelse, som forklarer, hvorfor patienten får et afslag. Patienten skal kunne forstå, hvorfor hun ikke får behandlingen. Ellers har hun heller ikke et ordentligt grundlag for at tage stilling til, om hun vil gøre indsigelse mod beslutningen”

Patienter skal kunne forstå et afslag

Leif Vestergaard Pedersen, tidligere formand for Det Etiske Råd, medlem af Medicinrådet og tidligere direktør i Kræftens Bekæmpelse, har været med til at udvikle de syv principper bag prioritering af hospitalsmedicin. Han set afslagsbegrundelsen og materialet med argumenter for og imod.

Han er enig med Kent Kristensen og efterlyser en forklaring, som generelt gør det syvende princip forståeligt for patienten, og hvorfor netop hendes situation ikke begrunder en undtagelse.

”Det synes jeg godt, man kunne gøre noget mere ud af, så patienten selv kunne forstå det,” siger han. 

Han kan dog godt sætte sig ind i, hvorfor regionen muligvis har afvist behandlingen. 

“Man skal kunne sandsynliggøre, at patienten har særlig effekt – altså bedre effekt – af den behandling, man anmoder om at anvende, end man har set for den gennemsnitlige patient i studiet. Hvis man ikke kan påvise det, mangler der en direkte klinisk begrundelse for at anvende det syvende princip,” mener Leif Vestergaard Petersen. 

Han tilføjer, at der efter hans opfattelse kunne være andre ikke-kliniske argumenter for at anvende det syvende princip, som også kunne overvejes. 

“Men det er mit indtryk fra sager som denne, at der er mange læger og patienter, som ikke får formidlet dette kriterium, og det efterlader patienter, som i forvejen er dårligt stillede og måske dødssyge, i en fortvivlet tilstand. Det kunne vi godt gøre bedre som samfund, når vi nu har valgt den lidt barske facon at nægte patienten adgang til en effektiv behandling,” siger han.

Spørgsmålet om en lægefaglig forklaring har tidligere fået daværende sundhedsminister Sophie Løhde (V) til at kritisere regionerne. Under en debat i Folketinget den 22. maj 2024 om kræftpatienters adgang til behandling sagde hun:

”Og derfor finder jeg det også yderst kritisabelt, hvis der er nogen regioner, der afviser at behandle patienter uden at give en lægefaglig begrundelse.”

Ministeren henviste til Folketingets syv principper for prioritering af sygehusmedicin. Hun oplyste samtidig, at regionerne havde erklæret sig enige, og at de ifølge deres egne oplysninger havde rettet ind, hvor praksis havde været i strid med principperne. 

Debatten handlede blandt andet om patienter, hvis behandling endnu var under vurdering i Medicinrådet. I Ninas sag havde rådet allerede sagt nej til standardbehandling. Hendes læge søgte derfor om en individuel undtagelse efter det syvende princip.

Regionen: Lægen får de centrale grunde

Region Syddanmark beskriver i generelle svar til Medicin & Evidens, hvordan komitéen vurderer ansøgninger om individuel behandling.

En forskel mellem patienten og de undersøgte patientgrupper kan ifølge regionen tale for behandling, hvis der er faglig grund til at forvente bedre effekt. Den kan også tale imod, hvis den gør evidensen mere usikker eller tyder på dårligere effekt.

Regionen understreger, at off-label-anvendelse aldrig alene fører til et afslag. Hvor meget det betyder, afhænger blandt andet af evidensen og af, hvor langt den ønskede behandling ligger fra lægemidlets godkendte anvendelse.

Om begrundelsen til den ansøgende læge skriver regionen:

”Når en ansøgning ikke anbefales, får den ansøgende læge en begrundelse, der beskriver de faglige forhold, som har været centrale i vurderingen. Begrundelsen afspejler dermed den samlede vurdering – ikke kun, at der er tale om off-label behandling.”

I de sagsakter, Nina har fået indsigt i og delt med Medicin & Evidens, fremgår det imidlertid ikke, hvilken betydning off-label fik i hendes sag, eller hvorfor de anførte forhold til fordel for behandling ikke var tilstrækkelige til en undtagelse. Nina har efterlyst en konkret forklaring.

Hospitalet sætter rammerne

Nina bad også regionen forklare, hvad det betyder, at lægen ifølge ansøgningsskabelonen træffer den endelige beslutning om behandling. I brevet til hende beskriver regionen konsekvensen af komitéens nej sådan:

”Når en behandling ikke anbefales, får det i praksis den konsekvens, at iværksættelse af behandlingen ikke godkendes.”

Længere fremme uddyber regionen:

”Formelt set kan en læge vælge at iværksætte behandling uden anbefaling, men i praksis er lægens beslutninger bundet af de fælles rammer for finansiering, prioritering og faglig praksis på afdelingen og i regionen,” lyder svaret fra Region Syddanmark

I svaret til Medicin & Evidens præciserer regionen, at både den faglige og den økonomiske beslutning træffes inden for sygehusets ledelsesstruktur, hvis lægen fastholder ønsket om at behandle efter komitéens nej.

Lægens ordinationsret er bundet

Da Nina bad sin læge om selv at tage stilling til behandlingen, fik hun svar dagen efter. Lægen skrev, at hun havde stor forståelse for ønsket om Elahere, men at hun inden for rammerne for sygehusbehandling ikke havde mulighed for at ordinere det. 

Nina har siden været inde og ude af hospice. Hun har fået at vide, at hun formentlig kun har uger tilbage at leve i. Elahere blev aldrig sat i gang.

I sin mail til lægen takkede hun for ansøgningen og omsorgen. 

I dag håber hun for andre patienter, at de ikke skal gennemgå den proces og de oplevelser, hun har haft med at forsøge at forstå sine muligheder. 

I en klage skriver hun til ombudsmanden:

“Konsekvensen er, at jeg står med et endeligt afslag uden oplyst grundlag, uden dokumenteret prøvelse og uden vejledning.”