Orphan drug går udenom Medicinrådet

Immunterapien avelumab er ikke gået den vanlige vej igennem Medicinrådet – men er blevet sendt direkte ud på kræftafdelingerne.

Patienterne får sandsynligvis hurtigere adgang til medicinen - men eksperter ser også en risiko for, at manglende klare retningslinjer kan åbne en ’kattelem’ for medicinalindustrien, give grobund for uens adgang til medicin - og på sigt belaste regionernes budgetter.

Avelumab er ikke kategoriseret som ’standard-behandling’ – og derfor har Merck og Pfizer, som står bag produktet, tilbudt det direkte til de ganske få læger, der arbejder med Merkelcelle karcinom - altså udenom Medicinrådet. Lægerne skal så ansøge regionen om tilladelse til at bruge medicinen de ganske få gange, de møder en patient, som lider af sygdommen og kan have gavn af produktet.

En ’mini-vurdering’ af orphan drugs Og det giver ganske god mening, at der ikke bliver brugt mange penge på en tung ansøgningsproces for at opnå generel tilladelse til at benytte avelumab, mener Lars Bastholt, overlæge på kræftafdelingen, Odense Universitetshospital:

”Ofte kræver patienter med Merkelcelle karcinom særdeles hurtig behandling, da sygdommen med spredning kan være aggressiv. Vi skal så i stedet for en generel tilladelse, have tilladelse til at bruge avelumab i hvert enkelt tilfælde. Den tilladelse kan gives lokalt eller via ’Second Opinion’ udvalget – afhængig af de regler, der gælder i regionen.”

Lars Bastholt mener, at det optimale ville være, hvis der også forelå en lægefaglig vurdering af data på medikamenter til sjældne sygdomme, inden de bliver taget i brug:

”En slags ’mini-vurdering’ foretaget af Medicinrådet kunne være en mulighed. Konklusionen kunne jo stadig være, at der skulle søges tilladelse til hver enkelt patient.”

En kattelem

At gå udenom Medicinrådet kan altså først og fremmest sikre, at medicinen til små, velafgrænsede patientgrupper eller måske endda enkelte patienter - hvis sygdommen er tilstrækkelig sjælden - vil nå hurtigere frem til patienterne uden forsinkende og arbejdskrævende led. Men her er det

selvsagt en forudsætning, at de lokale ’Second Opinion’ udvalg arbejder hurtigt, understreger speciallæge i klinisk farmakologi og professor ved Københavns Universitet, Steffen Thirstrup.

”En særlig godkendelsesprocedure for orphan drugs kan meget vel være den kattelem, som fremover vil kunne give hurtig adgang til produkterne. Der er imidlertid den risiko, at regionerne på sigt vil forsøge at lukke den kattelem, hvis det bliver en hyppig anvendt praksis. Hvis ikke der er helt krystalklare regler for, hvornår et nyt lægemiddel kan undgå vurdering og godkendelse i Medicinrådet, så vil der nemlig være en risiko for, at kattelemmen blive anvendt ofte – måske for ofte – og derved have indflydelse på regionernes budget. Samlet set er lægemidler i kategorien orphan drugs nemlig ikke en helt lille post på budgettet.”

Ingen regler og krav

I Medicinrådet bekræfter teamleder Tenna Bekker, at det er op til medicinalvirksomhederne, om de vælger at lade deres produkter gå igennem en vurderingsproces i Medicinrådet - eller om de vil sende det direkte ud i regionerne. Der er nemlig ingen eksisterende regler og retningslinjer for eller krav til, at alle produkter skal blåstemples i Medicinrådet.

”Det er i dag helt op til den enkelte region, hvad de vil gøre med et produkt, der ikke har været gennem en vurderingsproces i Medicinrådet. Der er mig bekendt forskellige tværregionale initiativer i gang - men i øjeblikket altså ingen ensartning af processen,” forklarer Tenna Bekker og tilføjer, at det naturligvis godt umiddelbart kan give god mening, at produkt er hurtigt ude hos patienterne – men at det måske alligevel ikke er den mest farbare vej i det lange perspektiv:

”Det kommer jo an på, hvad vi som samfund mener og beslutter os for, gavner patienterne mest – både de få, der lider af sjældne sygdomme, men naturligvis også alle andre patientgrupper. I Medicinrådet mener vi, at både den hurtige og systematiske proces vi arbejder efter, må være en fordel for patienterne.”

Uens behandling på tværs af landet Der findes altså i dag ikke ensartede processer for ’Second Opinion’ godkendelse på tværs af regionerne. Det kan potentielt betyde, at patienter, afhængigt af hvilken region, de er bosat i, har uens adgang til medicin. Det er naturligvis ikke acceptabelt set med patienternes øjne, fastslår Steffen Thirstrup:

”En af ideerne med Medicinrådet er jo netop at sikre en ensartet behandling af patienterne uanset om de bor i Thyborøn eller på Østerbro – en geografisk lighed. Så kattelemmen er altså også en mulig åbning for uens behandling af patienter med sjældne sygdomme på tværs af landet.”