Teenagere og unge voksne forsømmes i kliniske forsøg

ESMO2018: Unge kræftpatienter mellem 12 og 25 år inkluderes alt for sjældent i store, tidlige kliniske forsøg.

Det viser en større gennemgang fra Gustave Roussy Institut de Cancérologie i Villejuif, Frankrig, af forsøg både med og uden unge deltagere, der søndag blev præsenteret på den europæiske kræftkongres, ESMO, i München.

I Europa er den lovlige minimumsalder for at deltage i voksne kliniske forsøg næsten universelt 18 år.

"Vi ved imidlertid, at visse piger vil udvikle genetisk drevet brystkræft meget tidligt i livet: Der er ingen pædiatriske forsøg med denne sygdom, men disse patienter er systematisk udelukket fra at deltage i de relevante forsøg med voksne. Situationen er ens for nogle unge med lymfomer eller sarkomer, hvis tumorer ofte ligner de voksne meget mere end dem, der findes hos børn," siger studiets forfatter Aurore Vozy.

I sjældne tilfælde diagnostiseres voksne i deres tidlige tyvere også med tumorer, der oftest ses hos børn. Pædiatriske kliniske forsøg har imidlertid en øvre aldersgrænse på 18 eller 21 år.

For at vurdere tilgængeligheden af ​​nye behandlinger til unge kræftpatienter gennemførte han derfor sammen med kolleger en gennemgang af alle fase I og fase II forsøg, der blev startet ved Gustave Roussy mellem 2012 og 2017 for solide tumorer eller lymfomer.

Over en seksårig periode var der 465 forsøg, men kun 65 inkluderede teenagere mellem 12 og 17 år.

"Med andre ord havde patienter i denne aldersgruppe adgang til mindre end 15 procent af alle de tidlige faseforsøg på vores institut," noterede Vozy sig.

Blandt de 389 forsøg, der ikke var åbne for unge, blev det konstateret, at 55 procent kunne have været relevant for mindreårige patienter - 28 forsøg målrettede tumortyper, der er særligt almindelige blandt teenagere.

"Det betyder, at patienter har været nægtet adgang til innovative lægemidler, som var tilgængelige det sted, hvor de blev behandlet, og som de måske har haft bedre respons end ved konventionel behandling," pointerer Vozy.

Ud af 62 pædiatriske forsøg, der blev startet på Gustave Roussy i samme periode, rekrutterede over halvdelen ikke patienter mellem 19 og 25 år - selvom 10 af disse forsøg målrettede kohorter af tumortyper, der også forekommer i denne aldersgruppe.

"At hæve aldersgrænsen i pædiatriske forsøg til 25 år ville helt klart give mening i visse tilfælde," observerede Vozy.

Hun argumenterede imidlertid for, at det mest presserende problem er den nuværende aldersgrænse i voksne forsøg:

"Vi ved, at sygdommene, toksiciteterne og farmakologien hos 12 til 17-årige ligner det, vi finder hos voksne, så det ville være muligt at inddrage disse patienter i voksenforsøg uden nogen yderligere risiko for dem."

Dette er allerede blevet gennemført med succes i USA, hvor minimumsalderen for prøveinddragelse er blevet sænket til 12 år.

En yderligere overvejelse er at skabe dedikerede forsøgskohorter for unge inden for voksne forsøg:

"I en sammenhæng, hvor de fleste fase I-forsøg i onkologi i dag lanceres med flere studiepopulationer for forskellige tumortyper, ville det være nemt at imødekomme de særlige behov hos unge ved at inddrage dem i egne kohorter," forklarer hun.

"Hovedbegrænsningen er, at forsøg, der omfatter unge patienter, kun bør udføres på centre, der også har pædiatriske tjenester på stedet: unge kan blive ramt af sygdom på samme måde som voksne, men de skal stadig behandles og følges op af pædiatriske specialister."

Giannis Mountzios, ESMO-formand for den fælles ESMO / SIOPE-arbejdsgruppe om kræft hos unge og unge voksne (AYA), udtalte:

"Jeg er glad for at rapportere, at vi nu begynder at se kliniske forsøg åbent for specifikke tumortyper på tværs af flere aldersgrupper: den nylige godkendelse i både USA og Europa af CAR T-Cell terapi for leukæmi og visse typer lymfom hos børn og unge voksne op til 25 år har været et stort gennembrud i denne henseende," siger han.

"Dette er dog kun udgangspunktet for, hvad der bør være en samordnet indsats for at se på og udforme passende plejestrategier for alle undergrupper af patienter - herunder kvinder, ældre og patienter med særlige medicinske tilstande - der er kronisk underrepræsenteret i kliniske forsøg ," siger Mountzios.