Danske patienter kan nu få T-celleterapi mod modermærkekræft

De danske sundhedsmyndigheder giver nu adgang til T-celleterapi mod modermærkekræft, selvom behandlingen ikke er godkendt. T-celleterapi har i kliniske forsøgt gjort hidtil uhelbredeligt syge patienter kræftfrie, men forskerne kæmper med at få den akademisk udviklede behandling godkendt i et system, der er bygget op om medicinalindustrien.

Det var en begejstret Inge Marie Svane, der i efteråret kunne præsentere resultatet af et årelangt forsøg med T-celleterapi mod fremskreden modermærkekræft.

"Det største, jeg har oplevet i min karriere,” lød det fra professoren og lederen af Center for Cancer Immunterapi på Herlev Hospital.

T-cellerne havde effekt hos 49 procent af patienterne og førte til komplet tumorsvind hos 20 procent, hvilket vil sige, at kræften forsvandt. I kontrolgruppen, som fik standardbehandlingen ipilimumab, opnåede 21 procent effekt, og 7 procent fik komplet tumorsvind. Resultaterne blev fremlagt på den europæiske kræftkongres ESMO og siden publiceret i New England Journal of Medicine.

Til stor ærgrelse for Inge Marie Svane har danske patienter imidlertid ikke haft adgang til behandlingen siden forsøgets afslutning.

”Jeg har længe forsøgt at få lov til at bruge behandlingen, selvom den endnu ikke er godkendt i EMA. Først forsøgte jeg at søge Lægemiddelstyrelsen om en human generel udleveringstilladelse, hvilket ville give mig lov til at give behandlingen til de patienter, jeg mener, den er indikeret til. Men det fik jeg afslag på,” fortæller hun.

Nu har Lægemiddelstyrelsen til gengæld accepteret, at Inge Marie Svane kan søge om en såkaldt human enkelt udleveringstilladelse. Det indebærer, at hun skal sende Lægemiddelstyrelsen en ansøgning hver gang, hun har en kandidat til behandlingen.

”Det er ikke lige så smidigt som den generelle udleveringstilladelse, men det må jeg leve med. Vi har allerede fået tilladelse til at behandle tre patienter. Den første ansøgning fik vi svar på efter en uge, men den næste ansøgning fik vi svar på efter kun én dag. Processen er ret hurtig, når de kender til det, vi søger om,” siger Inge Marie Svane, der erklærer sig tilfreds med den nuværende model.

”Det er dejligt, at det nu er faldet på plads, så vi kan komme i gang med at behandle patienter. Den første patient har lige gennemført behandlingen,” siger hun.  

Regionerne betaler

Når det nu er muligt for danske patienter at få T-celleterapien, skyldes det ikke mindst, at Inge Marie Svane har fået en aftale på plads med de danske regioner. I efteråret mødtes hun med regionernes lægefaglige koncerndirektører, som støttede hende i, at der var behov for at få skabt adgang til behandlingen.

Det har nu resulteret i en aftale om, at regionerne finansierer behandlingen med det forbehold, at det foregår under protokollerede forhold. Det indebærer, at der løbende indsamles data om effekt og bivirkninger, som skal indrapporteres til Lægemiddelstyrelsen. Kravene til indsamling og indrapportering er dog markant mindre end ved kliniske forsøg.

”Jeg er glad for, at vi er kommet frem til den model, for jeg ved, at det kan tage lang tid at få en EMA-godkendelse, og det tyder alt da også på, at det kommer til. Det ville være så ærgerligt, hvis vi ikke kunne udnytte behandlingen indtil da, fordi den trods alt har potentiale til at helbrede patienterne.”

Et regulatorisk bjerg

Siden de positive resultater lå klar, har Inge Marie Svane sammen med samarbejdspartnerne i Holland kæmpet en hård kamp for at finde en vej ind i det europæiske godkendelsessystem for T-celleterapien.

Onkologisk Tidsskrift har tidligere beskrevet, hvordan Inge Marie Svane og hendes hollandske kollega og medinitiativtager til forsøget, John Haanen, har mødt uforståelige afslag, mangel på støtte fra myndighederne og et stort regulatorisk bjerg i kampen for at påbegynde en godkendelsesproces af behandlingen.

”De her EMA-regulativer er jo et enormt bjerg at kravle op ad, når man ikke – som det er tilfældet i et medicinalfirma – har 20 mennesker ansat til at tage sig af den slags,” lød det fra Inge Marie Svane.

Vil oprette nonprofit-firma

Mens danske patienter nu får adgang til behandling med T-celler, hvis Lægemiddelstyrelsen siger god for det, fortsætter Inge Marie Svane og John Haanen indsatsen for at få behandlingen godkendt.

Det er en langvarig proces, som besværliggøres yderligere af, at forskerne dels ikke har et medicinalfirma i ryggen, dels har fået afslag på en ansøgning om hjælp til godkendelsesprocessen. De er nødt til at finde på en ny model.

”Vi undersøger muligheden for at oprette et nonprofit-firma sammen med det hollandske hospital. Firmaet skal søge EMA om godkendelse af behandlingen for så derefter at give os licens til at bruge behandlingen,” siger Inge Marie Svane.

Idéen kommer fra det hollandske cancerinstitut NKI, som har mere erfaring med kommercialisering af behandlinger end de danske læger. Region Hovedstaden undersøger nu, om det er en virksomhedskonstellation, som Herlev Hospital kan og må gå ind i.

Hvorfor er det nødvendigt at oprette et nonprofit-firma?

”Fordelen er, at det så bliver kendt land for EMA, som er vant til, at det er firmaer og ikke hospitaler, der søger om godkendelse af behandlinger. EMA vil have en juridisk enhed, som de kan forhandle med og pålægge de forpligtelser, der følger med en markedsføringstilladelse,” siger Inge Marie Svane.

Mens Region Hovedstaden undersøger muligheden for at oprette et sådant firma, er forskerne gået i gang med at forberede EMA-ansøgningen. I den forbindelse planlægger forskerne at booke et scientific advice-møde med EMA, som skal ruste dem til ansøgningsprocessen. Et sådant møde koster mellem 46.900 og 94.000 euro. De kan imidlertid spare en stor del af beløbet, hvis de ender med at søge som en mindre virksomhed frem for som hospital.  

”Det er helt vildt dyrt, men vi har brug for EMA’s input før ansøgningsprocessen, så vi ikke endnu engang ender med at blive mødt af noget uforudset, efter vi har sendt ansøgningen afsted,” siger Inge Marie Svane.