Efter uhørt forsinkelse: Fagudvalg får båret vigtig godkendelse i mål

- først med nyheder om medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Medicinrådet og lungekræftudvalget begraver stridsøksen

Den sidste måneds tid har Medicinrådet og fagudvalget vedrørende lungekræft ligget i åben strid, men efter gårsdagens møde er parterne langt om længe nået til enighed. Medicinrådets formand erkender, at dialogen med fagudvalget har haft mangler, og han tager ansvaret for dette.

Den månedlange konflikt mellem Medicinrådet og fagudvalget har haft rod i sagen om revurderingen af Keytruda (pembrolizumab) til gruppen af patienter med ikke-småcellet lungekræft (NSCLC) uden PD-L1-ekspression. Fagudvalget har oplevet ikke at blive ordentlig orienteret i sagen, samt følt, at rådet forhalede anbefalingsprocessen unødigt og arbejdede i modstrid med de aftale arbejdsgange. Det førte til, at udvalget i begyndelsen af oktober i protest mod arbejdsvilkårene nedlagde al sagsbehandling på ubestemt tid.

Medicinrådet og fagudvalget har siden protesthandlingen løbende været i dialog, og i går kulminerede denne dialog på rådsmødet, hvor der var afsat tid til, at fagudvalgets formand, Halla Skuladottir, kunne fremlægge fagudvalgets syn på sagen, og rådsmedlemmerne kunne stille spørgsmål.

"På mødet fik vi en rigtig god dialog om den fremadrettede proces, og vi fandt en konstruktiv løsning på den uoverensstemmelse, vi har haft indtil nu. Jeg er meget tilfreds med udfaldet af mødet – det blev så godt, som det overhovedet kunne blive," siger en tydeligt begejstret Halla Skuladottir. 

Godkender omstridt lægemiddel

Det var oprindeligt planen, at Medicinrådet skulle have besluttet, om det ville anbefale pembrolizumab som standardbehandling til de PD-L1-negative NSCLC-patienter på rådsmødet d. 23. september. I stedet blev der indført udvidet clock-stop, og sagsbehandlingen blev midlertidigt pauseret. Begrundelsen var, at rådet fortsat mente, at der var uafklarede faglige spørgsmål i fagudvalgets vurderingsrapport. I dagsordenen for mødet i går var der således programsat en drøftelse af, hvorvidt det var nødvendigt at udarbejde en tillægsprotokol til den eksisterende vurderingsrapport for at få afdækket de faglige usikkerheder. Men sådan endte det ikke. I stedet blev udfaldet af mødet, at Medicinrådet nu anbefaler pembrolizumab i kombination med kemoterapi til patienter med uhelbredelig ikke-planocellulær NSCLC og PD-L1-ekspression <1 % i en begrænset periode.

"Jeg er rigtig glad for, at vi nu har mulighed for at tilbyde behandlingen, da den forlænger overlevelsen for patientgruppen, og giver patienterne en bedre prognose. Så jeg er meget lettet på patienternes vegne," siger Halla Skuladottir som reaktion på godkendelsen.

anbefalingen lyder det, at Medicinrådet vurderer, at kombinationsbehandlingen har en moderat merværdi sammenlignet med platinbaseret kemoterapi, som har været standardbehandling for patientgruppen hidtil. Medicinrådet lægger vægt på, at de patienter, som i det kliniske godkendelsesstudie (Keynote-189) blev behandlet med pembrolizumab i gennemsnit levede syv måneder længere end patienter i kontrolarmen, der alene fik kemoterapi. Det lyder videre, at omkostningerne til lægemidlet set i forhold til behandlingseffekten vil være rimelige.

Læs mere om anbefalingen her

Fortsat uklarhed om faglige spørgsmål

De faglige spørgsmål, som fik Medicinrådet til i september at indføre udvidet fagligt clock-stop omhandler en uoverensstemmelse mellem den progressionsfri overlevelse (PFS) og den samlede overlevelse (OS) for studiepopulationen med et negativt PD-L1-udtryk i Keynote-189. Af konklusionen i vurderingsrapporten fremgår det, at ’den samlede kategorisering reflekterer, at der ikke var en merværdi på det vigtige effektmål PFS, hvor der kun var en måneds længere median PFS ved kombinationsbehandlingen, selvom den relative forskel indikerer en positiv merværdi’. Udvalget sætter denne vurdering i perspektiv ved at se på 18-måneders PFS-rate. Her fremgår det, at der var mange flere patienter uden progression efter 18 måneder i pembrolizumab-armen end i kontrolarmen.

Hidtil har det været uklart, hvad spørgsmålene mere specifikt centrerede sig om, men det sætter formand for Medicinrådet, Steen Werner Hansen, nu ord på.

"Når vi ser på tværs af studier, der har undersøgt kemoterapi i kombination med immunterapi til NSCLC med negativ PD-L1-ekspression, så er Kenynote-189 det eneste studie, der har fundet en syv måneders OS-gevinst. Keynote-189 viser samtidig, at alle patienter i pembrolizumab-armen progredierer i løbet af studieperioden – der er ingen, der ser ud til at blive helbredt. Når alle progredierer, vil man ikke forvente en så markant OS-gevinst, som vi ser i studiet. I andre studier ligger OS-gevinsten på omkring tre måneder," siger han.

Til trods for tvivlen er det rådets vurdering, at det er det rigtige at anbefale pembrolizumab til patienterne.

"Der ser ud til at være effekt. Så vi er blevet enige om, at det mest konstruktive er at anbefale behandlingen i en begrænset periode på to år. I den periode indsamler fagudvalget data om patienterne således, at vi kan få et reelt billede af behandlingseffekten in real life. En anden mulighed er, at der kommer nye studier til, der enten kan af- eller bekræfte data fra Keynote-189. Så vi vurderer altså, at den usikkerhed, der er forbundet med at behandle gruppen, den imødegår vi bedst ved at lade tvivlen komme patienterne til gode," siger Steen Werner Hansen.

I anbefalingen lyder det således, at Medicinrådet i samråd med fagudvalget opfordrer til, at der i regi af danske faglige selskaber systematisk indsamles relevante effektdata for patienter med ikke-planocellulær NSCLC med PD-L1-ekspression <1 %, som sættes i behandling med pembrolizumab i kombination med kemoterapi. ’Efter to års dataindsamling vil Medicinrådet tage stilling til, om anbefalingen fortsat skal gælde. Desuden ønsker Medicinrådet, at nye data fra relevante kliniske studier præsenteres løbende for Rådet. Rådet kan vælge at tage stilling til anbefalingen igen på baggrund af nye studiedata’, lyder det.

En mangelfuld dialog parterne imellem

Steen Werner Hansen erkender, at dialogen med fagudvalget undervejs i processen har lidt mangler. Det er han ærgerlig over og tager ansvar for at sikre en bedre dialog fremadrettet.

"Kommunikation er en svær ting. Og i denne sag kunne kommunikationen godt have været bedre. Det tager vi ansvaret for i Medicinrådet, og vi tager højde for den kritik vi har fået fremadrettet. Vi skal være bedre til at være i tættere kontakt med fagudvalget på et tidligere tidspunkt i processen. Vi diskuterer muligheden for at tilknytte reviewers eller medlemmer tidligere i processen, som er tæt på det, der foregår i fagudvalget," siger Steen Werner Hansen.  

Steen Werner Hansen håber, at de nye tiltag vil mindske nye overvejelser lige op til anbefalingen. Formanden anerkender imidlertid ikke fagudvalgets kritik af, at Medicinrådet har fraveget de aftalte arbejdsgange.

"Vi har holdt os til arbejdsgangene. Vi kan jo ikke gardere os imod, at der løbende i en proces vil dukke tvivlsspørgsmål. Og disse spørgsmål kan jo også opstå i det øjeblik, vi skal tage stilling til, om en behandling giver mere sundhed for pengene. Det er vores opgave at forholde os til tvivlsspørgsmål – også selvom det trækker sagerne ud. Og i tilfældet med pembrolizumab viste data sig at være mere mudrede end det, vi oprindeligt havde bedt fagudvalget om at forholde sig til," siger han.

Optimisme om fremtidigt samarbejde

Til trods for det tumultariske forløb omkring de PD-L1-negative NSCLC-patienter, som i princippet har stået på siden april 2019, hvor Medicinrådet valgte ikke at anbefale pembrolizumab til patientgruppen, da rådet dengang vurderede, at der for gruppen ikke var et rimeligt forhold mellem klinisk effekt og omkostninger, har Halla Skuladottir tiltro til det fremadrettede samarbejde med Medicinrådet.

"I går fik vi talt grundigt om, hvordan vi fremadrettet kan undgå, at noget lignende sker igen. Så jeg er ved godt mod og fortrøstningsfuld i forhold til det fremtidige samarbejde. Vi har fokus på at have en bedre dialog mellem møderne. Jeg forventer, at det hele kommer til at foregå mere gnidningsfrit i tiden, der kommer," siger fagudvalgsformanden.  

Fagudvalget vedr. lungekræft planlægger at mødes snart med henblik på genoptagelse af sagsbehandlingen.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift