Skip to main content

 

Gavreto FDA-godkendt mod avanceret RET-muteret skjoldbruskkirtelkræft

Skrevet af Bo Karl Christensen den . Skrevet i Skjoldbruskkirtlen.

Det amerikanske lægemiddelagentur, FDA, har godkendt tyrosinkinase-hæmmeren Gavreto (pralsetinib) til behandling af børn og voksne med avanceret eller metastatisk RET-muteret medullær eller RET-fusionspositiv skjoldbruskkirtelkræft,

Godkendelsen er begrænset til patienter, der kræver systemisk behandling og ikke har effekt af radioaktiv jod. 

Indikationerne blev godkendt under FDA’s accelererede godkendelsesprogram baseret på data fra fase I/II-studiet, ARROW, som påviste holdbar klinisk aktivitet hos mennesker med eller uden forudgående behandling og uanset RET-mutationsgenotyper, skriver selskabet Roche i en pressemeddelelse.

Behandling med Gavreto førte til en samlet responsrate (ORR) på 60 procent (95% CI: 46%, 73%) hos 55 personer med RET-muteret metastatisk medullær skjoldbruskkirtelkræft (MTC), der tidligere var behandlet med cabozantinib og / eller vandetanib, og den mediane responsvarighed (DoR) blev ikke nået (95% CI: 15,1 måneder, ikke estimeret).

Hos 29 personer med cabozantinib- og vandetanib-naiv RET-muteret avanceret MTC, der ikke var berettiget til standardbehandling, var ORR 66 procent (95% CI: 46%, 82%) og mediane responsvarighed blev ikke nået (95% CI: ikke estimeret, ikke estimeret) . 

Hos ni personer med RET-fusionspositiv metastatisk skjoldbruskkirtelkræft viste Gavreto en ORR på 89 procent (95% CI: 52%, 100%), og den mediane responsvarighed blev ikke nået (95% CI: ikke estimeret, ikke estimeret).

I ARROW-forsøgspatienter på tværs af RET-ændrede tumortyper var de mest almindelige bivirkninger (≥25%) var forstoppelse, forhøjet blodtryk (hypertension), træthed, muskuloskeletale smerter og diarré. 

En større andel har RET-mutationer

Cirka 10-20 procent af folk med papillær skjoldbruskkirtelkræft (den mest almindelige type skjoldbruskkirtelkræft) har RET-fusionspositive tumorer, og cirka 90 procent af mennesker med avanceret MTC (en sjælden form for skjoldbruskkirtelkræft) bærer RET-mutationer.

Biomarkørtest for RET-fusioner og mutationer kan hjælpe med at identificere personer, der er berettigede til behandling med Gavreto.