Kymriah bliver første standardbehandling til refraktære ALL-patienter

Børn og unge med B-celle akut lymfatisk leukæmi (ALL), der ikke responderer på den intensive førstelinjebehandling, får nu adgang til CAR T-behandlingen Kymriah (tisagenlecleucel).

Det sker efter, at Medicinrådet onsdag besluttede at anbefale Kymriah som mulig standardbehandling til ALL-børn, som enten er refraktære, i tilbagefald efter stamcellebehandling eller andet eller senere tilbagefald.

Behandlingen har potentiale til at kurere på mod to tredjedele af patienterne, og det er grunden til at Medicinrådet vurderer den kliniske merværdi til at være stor.

Der har ikke indtil nu ikke været en standardbehandling til de refraktære ALL-patienter, hvilket har betydet, at behandlingen meget ofte har været eksperimentel, og formand for Patientforeningen for Lymfekræft, Leukæmi og MDS Rita O. Christensen er glad for Medicinrådets anbefaling.

”Det er en rigtig god nyhed for denne gruppe patienter med akut læukemi, for der har været en stor dødelighed, og vi forventer, at patienterne vil få et længere liv med denne behandling. Dødeligheden har været over 50 procent blandt de refraktære patienter, og hvis man kan forhøje overlevelsen til 80 procent, er det en rigtig god nyhed,” siger Rita O. Christensen.

Medicinrådet vurderer omkostningerne ved behandlingen til at være meget høje, men når alvorlighedsprincippet tages med i betragtning, er forholdet mellem omkostninger og den store kliniske merværdi rimelig, mener Medicinrådet, som samtidig anbefaler, at der sker en systematisk indsamling af relevante effekt- og bivirkningsdata for de ALL-patienter, der behandles med Kymriah, og efter to år vil Medicinrådet tage stilling til, om anbefalingen skal fortsætte med at gælde.

Kymriah er indiceret til behandling af børn og unge op til 25 år med B-celle akut lymfatisk leukæmi (ALL), som er refraktære, i relaps efter stamcelletransplantation eller i andet eller senere relaps.

Behandlingen gives som en enkelt intravenøs infusion, og den en anbefalede dosis for patienter under 50 kg er mellem 0,2 × 106 og 5 x 106 levedygtige CAR T-celler/kg legemsvægt og for patienter over 50 kg mellem 0,1 × 108 og 2,5 x 108 levedygtige CAR T-celler/kg legemsvægt.

Før behandling med Kymriah behandles patienten med lymfocytdepleterende kemoterapi.