Hæmatologer ville give patienter CAR-T behandling - men fik nej af lægemiddelkomiteer

Medicinrådets syvende princip bliver ikke omsat til praksis inden for behandlingen af aggressiv lymfekræft. En række behandlinger med CAR-T er blevet afvist i de regionale lægemiddelskomiteer, selv om et enigt panel af landsdækkende lymfekræft-læger har indstillet patienterne til den avancerede behandling.

Ved CAR-T-behandling udtager lægen nogle af de hvide blodlegemer fra patientens blod, der hedder T-celler. Derefter der laves flere af dem (en såkaldt opformering).T-cellerne får ved hjælp af genteknologi tilført evnen til at genkende kræftceller. Når de er omprogrammeret, betegnes de CAR-T-celler. Herefter får patienten cellerne tilbage i blodbanen. CAR-T celleterapi har vist god effekt hos mange patienter med lymfe- og blodkræft. Hos en del bliver sygdommen væsentlig formindsket eller forsvinder helt. Hos nogle har denne effekt varet i flere år. 

Behandlingen er ny, revolutionerende og meget dyr. Og er ikke en standardbehandling.

Men tre til fem patienter med lymfekræft er blevet indstillet af Dansk Lymfom Gruppe til behandling. Men de har fået et nej fra den regionale myndighed, kunne en lymfomkliniker, specialeansvarlig overlæge Thomas Stauffer fra Hæmatologisk Afdeling X, Odense Universitetshospital berette ved en konference, der blev afholdt for nylig af Medicinske Tidsskrifter.

"Muligheden (for en konkret vurdering berørt i det syvende princip, red.) eksisterer reelt ikke," sagde Thomas Stauffer. 

At behandlingen afvises af de regionale lægemidddelkomiteer er ikke i orden, mener Leif Vestergaard, der er patientrepræsentant i Medicinrådet. 

"Det er i strid med det syvende princip," mente han på konferencen.

Medicinrådets syvende princip lyder: "Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling."

Leif Vestergaard mener ikke, det syvende princip vil gennemhulle hele Medicinrådets centrale grundlag, en økonomisk prioritering. 

"Ikke når læger respekterer, at der skal en særlig begrundelse for at anvende et lægemiddel, der ikke er anbefalet af Medicinrådet. Og så må regionerne i øvrigt respektere, at det er Folketinget, der har fastsat rammerne - herunder fastlagt det syvende princip,” uddyber han i en mail.

Sundhedspolitisk Tidsskrift har også tidligere beskrevet, hvordan læger har fået nej til at lade enkelte af deres patienter behandle med lægemidler, som ikke er standardbehandling. Eksempelvis har læger fået nej af de regionale lægemiddelkomiteer til at behandle hårdt ramte børn med spinal muskelatrofi med det dyre lægemiddel Spinraza, fordi de var nogle år ældre end de aldersgrupper, som Medicinrådet havde anbefalet medicinen til.

Leif Vestergaard efterlyste til mødet også, at Medicinrådet bliver bedre til at "ekstrapolere" data, når de forholder sig til et nyt præparat. Som eksempel nævnte Leif Vestergaard, der også er formand for Etisk Råd, et gigtmiddel, som Medicinrådet for nylig har haft til behandling. Det er blevet anbefalet for patienter op til 18 år, fordi det kun er undersøgt for unge op til 18 år. Men hvorfor tror Medicinrådet, at 19-årige ikke også kunne have nytte af det, nævnte Leif Vestergaard. I stedet betyder beslutningen bureaukrati for læger og regioner, hver gang man står overfor en patient, der er 19 år eller ældre.

Med personlig medicin og inddelingen af f.eks. kræftsygdomme i genetisk definerede subdiagnoser bliver patientpopulationen for hvert konkret lægemiddel så lille, at det i fremtiden vil blive svært at skabe det datagrundlag, Medicinrådet hidtil har benyttet som guldstandard, mener Leif Vestergaard, der også er tidligere direktør for Kræftens Bekæmpelse. 

"Man skal revurdere Medicinrådets metoder til, hvordan vi bruger data i fremtiden, man kan ikke forvente, at alt skal kunne dokumenteres. Når det kommer til sjældne sygdomme, må man kunne håndtere en vis usikkerhed," mener Leif Vestergaard. 

CAR-T-celler i klinisk og samfundsøkonomisk belysning

Leif Vestergaard og Thomas Stauffer var blot to af oplægsholderne, da Medicinske Tidsskrifter for nylig afholdt konferencen 'Kalder nye innovative behandlingsregimer på nationale løsninger? på Schæffergården i Gentofte. Klinikere, repræsentanter fra medicinalindustri, offentlige indkøbere, sundhedsøkonomer og en række sundhedspolitikere deltog i et møde med et publikum på 120, nemlig 75 fysisk fremmødte og 45 tilmeldt mødet via stream. 

Mødet bød også på en præsentation af Danish CAR-T Network (DCTN) under Danish Comprehensive Cancer Center (DCCC), som fremover skal sikre en non-kommerciel myndighedsrådgivning omkring CAR-T-cellebehandling. Derudover blev forskellige innovative finansieringsmodeller for personlig medicin præsenteret af den spanske hæmatolog Anna Sureda, formand for EBMT (European Group for Blood and Marrow Transplantation), der også gav et europæisk overblik over CAR-T-cellebehandling. Det fremgik af den udenlandske lymfomlæges oplæg, at omkring 4.000 patienter i EU har modtaget den avancerede behandling. 

 

 

Sådan lyder Medicinrådets syvende princip

"Adgang til behandling: Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse. "

Kilde: Danske Regioner