Danske forskere finder årsagen til uhelbredelig leverkræftform
Forskere fra Københavns Universitet fastslår i et nyt studie, hvilken genmutation der er skyld i den uhelbredelige leverkræftform fibrolamellært hepatocellulært carcinom (FL-HCC), der primært rammer børn og unge.
Resultaterne er udgivet i Gastroenterology.
Det drejer sig om DNA-Prkaca-fusionsgenet, som forskerne ved hjælp af teknologien CRISPR/Cas9, fandt var skyldig i dannelsen af levertumorerne.
”Vi kan nu dokumentere, at denne mutation er årsagen til kræftformen. Vi havde mutationen mistænkt, men det er første gang, at det bliver dokumenteret, at den faktisk fører til sygdommen. Dermed er den et åbenlyst mål for fremtidig behandling,” siger forfatter på studiet Morten Frödin, lektor på Biotech Research & Innovation Centre, BRIC, i en pressemeddelelse.
Forskerne havde den pågældende mutation i kikkerten, fordi en ung, amerikansk studerende for et par år siden sekventerede DNA’et i sin egen tumor og i tumoren hos andre patienter med den dødelige form for leverkræft. Hun fandt frem til, at alle patienter med sygdommen havde den samme mutation i deres arvemateriale.
Kvinden kom i det anerkendte videnskabelige tidsskrift Science med sine resultater og fik et møde med daværende præsident Barack Obama på grund af sit arbejde. Hendes forskning inspirerede også den danske forskergruppe til at undersøge, om mutationen faktisk er skyld i udviklingen af kræft.
I studiet har forskerne fremstillet CRISPR/Cas9-reagenser, som ville fremprovokere nøjagtig den ønskede fusion af to gener. Reagenserne blev sprøjtet ind i forsøgsmusenes haler, hvorefter de blev transporteret med blodbanen til leveren. I leveren dannede de så nøjagtig den menneskelige mutation, som den amerikanske forsker tidligere har fundet.
Herefter kunne forskerne konstatere, at 12 ud af 15 mus udviklede tumorer i leveren af den forventede type, hvorimod ingen af de 11 mus, der fik kontrolinjektionen, gjorde.
Nu er scenen sat med hensyn til at udvikle lægemidler mod fusionsgenet for at kurere FL-HCC, og forskerne er allerede påbegyndt arbejdet i samarbejde med et stort lægemiddelfirma.
Der findes ingen effektiv kur mod FL-HCC. Operation er den eneste behandling, men efter fem år er under 40 procent af patienterne stadig i live.
