Naxitamab hjælper langt over halvdelen af børn med højrisiko neuroblastom
ASCO: Det eksperimentelle præparat, naxitamab, viser i et dansk-internationalt forsøg en samlet respons rate på 75 procent, en delvis respons hos 8 procent og en komplet respons hos 67 procent af børn med neuroblastom.
Naxitamab er en ny generation af et anti-GD2 monoklonale antistof til behandling af neuroblastom i højrisiko tilfælde eller ved tilbagefald,
Det danske kræftselskab, Y-mabs Therapeutics, der holder til i Hørsholm og New York, og som står bag naxitamab, også kendt som antistoffet, hu3F8, har på årets virtuelle ASCO kongres fremlagt (Abstrakt 10543) studiet, ifølge hvilket en række danske og internationale forskere fra april 2018 med data cut off juni 2019 har behandlet 24 børn med neuroblastom.
Ved diagnosetidspunkt var 21 af patienterne i fase 4, 1 var i fase 3, for 2 var fasen ukendt. Ved undersøgelsens start havde 11 patienter metastaser i knogler, 1 i knoglemarven og 12 i både knogler og knoglemarv fremgår det af studiet.
Neuroblastom er en sjælden kræft, men repræsenterer den hyppigste svulstform uden for hjernen hos børn. Neuroblastom udgår ofte fra nerveceller lokaliseret i binyrerne, men kan også findes i nerveceller i det sympatiske nervesystem. Otte til ti børn i Danmark får årligt sygdommen, som især rammer børn under fem år, der typisk lider af eller udvikler metastatisk sygdom i knogler eller knoglemarven.
”Trods fremskridt inden for frontlinie multimodal terapi får 50 procent af patienterne tilbagefald. Behandlingsresistent eller tilbagekommende sygdom er et uopfyldt medicinsk behov. GD2 er et adhæsionsmolekyle, der i højt omfang er udtrykt i neuroblastom. Naxitamab er en humaniseret anti-GD2 mAb med høj receptoraffinitet, ” skriver forskerne og fortsætter:
”Vi vurderede naxitamab hos højrisiko-patienter med sygdom i knogler og / eller knoglemarv, som var resistente over for initial behandling (er), eller som ikke havde tilstrækkelig respons på terapi for progressiv eller tilbagevendende sygdom. Patienterne blev behandlet udenfor hospitalsregi med naxitamab som en planlagt 30-minutters i.v. infusion og s.c. granulocyt-makrofag kolonistimulerende faktor (GM-CSF). Patienterne fik 3 infusioner af naxitamab 3 mg / kg / dosis i løbet af den første uge af en behandlingscyklus gentaget indledningsvis hver 4. uge.”
Også naxitamab’s sikkerhedsprofil blev analyseret og ifølge abstractet blev der rapporteret 6 behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger hos fem patienter, nemlig en anafylaktisk reaktion, pyrektsi og respiratorisk depression. Og i studiet konkluderer forskerne blandt andet:
“Naxitamab tilbyder en unik mulighed for behandling af patienter udenfor hospitalsregi. Disse data og komfortabel anvendelighed for patienter taler stærkt for en videre udvikling af præparatet.”