FDA tildeler orphan drug-status til paxalisib mod sjælden form for børnekræft

Den amerikanske fødevare- og lægemiddelmyndighed FDA har tildelt orphan drug-status til den eksperimentelle PI3K-hæmmer paxalisib (GDC-0084) til behandling af en bestemt type aggressive hjernetumorer hos børn.

Det drejer sig om kræftformen atypical teratoid rhabdoid tumor (AT/RT), som er en sjælden og aggressiv form for hjernekræft, der ses hos børn. FDA's beslutning beror på behandlingsdata, der blev præsenteret på den amerikanske kræftkongres AACR. Disse data indikerede, atat den eksperimentelle PI3K-hæmmer har potentiale til at give behandlingsgevinst i patienter med AT/RT, forlyder det i en pressemeddelse fra Kazia Therapeutics Limited, der er firmaet bag paxalisib. Firmaet har hjernekræft hos børn som et vigtigt fokusområde for dette paxalisib.

Paxalisib bliver aktuelt afprøvet i et fase 2-interventionsstudie, hvor man kombinerer forskellige eksperimentelle præparater til behandling af 216 børn og unge voksne med forskellige former for diffuse gliomer. Et fase 1-interventionsstudie af paxalisib til behandling af diffust infiltrerende pons-gliom pågår også.

Paxalisib modtog i 2018 orphan drug-status til behandling af glioblastom hos voksne patienter, og i 2020 fik stoffet en orphan drug-status til behandling af diffust infiltrerende pons-gliom (DIPG), der er en kræftform, der typisk rammer børn.