Skip to main content

 

- først med nyheder om medicin

FDA tildeler orphan drug-status til paxalisib mod sjælden form for børnekræft

Den amerikanske fødevare- og lægemiddelmyndighed FDA har tildelt orphan drug-status til den eksperimentelle PI3K-hæmmer paxalisib (GDC-0084) til behandling af en bestemt type aggressive hjernetumorer hos børn.

Det drejer sig om kræftformen atypical teratoid rhabdoid tumor (AT/RT), som er en sjælden og aggressiv form for hjernekræft, der ses hos børn. FDA's beslutning beror på behandlingsdata, der blev præsenteret på den amerikanske kræftkongres AACR. Disse data indikerede, atat den eksperimentelle PI3K-hæmmer har potentiale til at give behandlingsgevinst i patienter med AT/RT, forlyder det i en pressemeddelse fra Kazia Therapeutics Limited, der er firmaet bag paxalisib. Firmaet har hjernekræft hos børn som et vigtigt fokusområde for dette paxalisib.

Paxalisib bliver aktuelt afprøvet i et fase 2-interventionsstudie, hvor man kombinerer forskellige eksperimentelle præparater til behandling af 216 børn og unge voksne med forskellige former for diffuse gliomer. Et fase 1-interventionsstudie af paxalisib til behandling af diffust infiltrerende pons-gliom pågår også.

Paxalisib modtog i 2018 orphan drug-status til behandling af glioblastom hos voksne patienter, og i 2020 fik stoffet en orphan drug-status til behandling af diffust infiltrerende pons-gliom (DIPG), der er en kræftform, der typisk rammer børn.

Kultur

BØGER: Der er en åben og positiv tilgang til den menneskelige krop i alle dens afskygninger i Anne Fiskes ’Alle har en bagdel’. Forvent blot ikke de store dramaturgiske armbevægelser.  Søde tegninger og et humanistisk budskab kan heldigvis nå langt, så længen bogen bliver læst til børn i vuggestuealderen.

PODCAST: De to multikunstnere Anders Morgenthaler og Roald Bergmann har begge fået konstateret ADHD i en relativt sen alder, og det har resulteret i en hæsblæsende podcastserie. De håber, at den kan være et trygt rum for andre med diagnosen – samt for dem, der mistænker, at de har ADHD, og for pårørende.

KULTUR-TEMPERATUR: Alexandra Jønsson er i dag bedst kendt som medforfatter på lærebogen ‘Snart er vi alle patienter’. Hun har tidligere også landet en hovedrolle i en TV2-serie og bruger stadig skuespillet i sin forskningsformidling i dag.

STREAMING: Den gode gamle og på mange måder revolutionerende skadestueserie ER har i år 30 års jubilæum, men forsøget på at skabe en moderne afløser, ´The Pitt´, har svært ved helt at løfte arven. Det er kun skuespilleren Noah Wyle, der denne gang for alvor leverer varen som den nu også 30 år ældre, superstressede og delvist post-COVID-traumatisede ledende overlæge, Michael Robinavitch.

FILM: ’Pigen med Nålen’ er yderst betimeligt nomineret til en Oscar for sin grusomme og delvist sande historie. Filmen taler ind i en nutidig debat om kvinders rettigheder, ikke mindst til fri abort, og den er allerstærkest, når den er sortmalet socialrealism frem for fuldtonet horrorfilm.

TV: Med indkøbet af den britiske læge, forsker og TV-vært Chris van Tullekens ´Hvad er det dog vi spiser?´ fortjener TV2 et stort kip med flaget. Programmet viser, hvordan den globale fødevareindustri har perfektioneret ultraforarbejdede fødevarer, så de bliver nærmest uimodståelige, selv om de er alvorligt sundhedstruende.

FILM: Selvom filmen er i sort/hvid og foregår for 100 år siden, er temaet i ’Pigen med Nålen’ rigeligt relevant også i 2025, mener filmens ene manuskriptforfatter.

KULTUR: Praktiserende læge Helge Madsen skriver digte, både om livet i almen praksis og om det bredere samfund. Siden 1992 har digte om alle slags emner flydt i en lind strøm fra Lægecenter Korsør. 

KULTUR-TEMPERATUR: Jens Winther Jensen har den øverste post i det nyoprettede Sundhedsvæsnets Kvalitetsinstitut. Han har fundet aha-oplevelser om arbejdet med innovation og udvikling i en over 100 sider lang bog-serie om Europas historie.

TV: TV 2’s ´Så længe vi danser´ forsøger at undersøge dansens helbredende potentiale for mennesker med Parkinsons. Selvom filmen har rørende øjeblikke, mangler den empati og nærvær, hvilket gør den mere til en skildring af andres ulykke end en engagerende film om dansens transformerende kraft.