Skip to main content

 

- først med nyheder om medicin

Everolimus tåles godt af børn med progressivt lavgradsgliom

Everolimus er en veltolereret behandling til børn med progressivt/tilbagevendende lavgradsgliom (pLGG).

Det viser data fra fase II-studiet PNOC001, som også peger på nogle potentielt nye biomarkører for progressiv sygdom hos pLGG-patienter.

I PNOC001-studiet, hvis resultater er publiceret i Journal of Clinical Oncology, har en amerikansk forskergruppe undersøgt progressionsfri overlevelse (PFS) forbundet med everolimus-behandling for progressivt/tilbagevendende pLGG. Studiets primære endepunkt var PFS efter seks måneder, mens sekundært endepunkt var gennemsnitlig PFS var og blev estimeret for sammenhæng med everolimus-behandling.

I studiet deltog 65 patienter i alderen tre-21 år med progressivt/tilbagevendende pLGG. Patienterne fik everolimus oralt 5 mg/m2 én gang dagligt. Hyppigheden af ​​drivergen-ændringer blev sammenlignet med uafhængige pLGG-kohorter af nydiagnosticerede og patienter med progression/tilbagefald.

Ved en gennemsnitlig opfølgning på 57,5 ​​måneder var seks-måneders PFS 67,4 procent (95 procent CI, 60,0 til 80,0) og gennemsnitlig PFS 11,1 måneder (95 procent CI, 7,6 til 19,8).

Hypertriglyceridæmi var den mest almindelige grad ≥3 bivirkning ved everolimus-behandling.

Aktivering af PI3K/AKT/mTOR-signalveje korrelerede ikke med kliniske resultater Sjældne/nye KIAA1549::BRAF-fusionsbrudpunkter var hyppigst i supratentoriale midtlinje pilocytiske astrocytomer, hos patienter med progressiv/tilbagevendende sygdom og korrelerede med dårlige kliniske resultater.

Således var gennemsnitlig PFS hos patienter med sjældne/nye KIAA1549::BRAF-fusionsbrudpunkter 6,1 måneder, mens den hos patienter med v49 KIAA ::BRAF-fusionsbrudpunkter var 16,7 måneder.

En multivariat analyse bekræftede den uafhængige risikofaktorstatus for sygdomsprogression. Derudover blev sjældne patogene kimlinjevarianter i homologe rekombinationsgener identificeret hos 6,8 procent af patienterne i studiet.

Kultur

FILM: 2025 har budt på en stærk bølge af film, der kredser om sundhed, sygdom og menneskelig sårbarhed. Men glem alt om tør fagformidling og støvede diagnoser – her handler det om liv og død, skyld og skønhed, skæbner og samfund. Medicinske Tidsskrifter har udvalgt de fem film, vi har syntes bedst om. Filmene kan stadig ses i biografer, på festivaler og/eller streames.

Mangler feriekufferten lidt indhold, der både oplyser og inspirerer? Medicinske Tidsskrifter har udvalgt fem bøger fra 2025, som alle har fået 5 ud af 6 stjerner i anmeldelserne.

KULTUR-TEMPERATUR: Line Uhrenholt, der netop har modtaget Gigtforeningens Ung Forskertalentpris 2025, tog i 2024 til Stockholm for at opleve en koncert med det amerikanske popfænomen Taylor Swift. 60.000 fans sang med på alle hendes hits, og det blev en oplevelse, som den nordjyske læge og gigtforsker aldrig glemmer.

BØGER: Historiker Jesper Romme Fischers roman om døden i København i perioden 1860-1890 er både makaber og menneskelig – og trækker læseren ned i mørket med poetisk realisme.

KULTUR: Er der plads til forskellighed og diversitet for læger og patienter? Forening af yngre læger med normkritisk dagsorden inviterer til debat og workshop om fremtidens sundhedsvæsen på landets største festival, Roskilde Festival.

FILM: En ny dansk film tager os hele vejen med ind til de intime rutiner, det hårde slid og de menneskelige omkostninger, der kan være forbundet med omsorgsarbejde. Empatien og engagementet bag filmen er mærkbar, men filmen er også hård kost at sidde igennem.

KULTUR-TEMPERATUR: Bogaktuelle Per Thor Straten fra Nationalt Center for Cancer Immunterapi har sunget i mange år, indtil hans stemme mistede en oktav for 10 år siden. Han nyder stadig at tage til koncert, og hans seneste gode oplevelse var med Big Apple Big Band på en lille café på Frederiksberg.

DANS: Pioner-projektet ´Fod på Gulv´ introducerer folkedans til mennesker med psykisk sygdom eller mistrivsel. Et fokus på samvær frem for regelret perfektion er en af hemmelighederne bag tilbuddet, som snart bliver udbredt til hele landet.

KULTUR-TEMPERATUR: DR-dokumentaren ‘Hvem griber Sarah?’ skildrer fint, hvordan et meget specialiseret psykiatrisk system kan være dysfunktionelt trods de bedste intentioner. Det mener Dansk Psykiatrisk Selskabs forperson Merete Nordentoft.

KULTUR: Professor, overlæge Bente Klarlund og dansktop-musiker Johnny Hansen modtager Danske Regioners pris Årets Sundhedsdebattør 2025. Makkerparret vinder prisen for deres bog ’Klarlund og Kandis på kur – forever’. Her kombinerer de forskning med praksisnære råd og skaber et folkeligt fællesskab om sundhed, vurderer Danske Regioners dommerpanel.