Overlæge kaldte det den største nyhed i 20 år: Nu får danske hjernekræftpatienter adgang til ny behandling

Medicinrådet anbefaler Voranigo (vorasidenib) til udvalgte patienter med IDH-muteret grad 2-gliom. Efter tre års ventetid glæder overlæge Benedikte Hasselbalch sig over endelig at kunne tilbyde behandlingen til sine patienter.

Anbefalingen gælder voksne og unge fra 12 år med grad 2 IDH1- eller IDH2-muteret astrocytom eller oligodendrogliom, som er blevet opereret og ikke har behov for umiddelbar strålebehandling eller kemoterapi.

”Det glæder mig enormt meget på patienternes vegne. Dataene, der ligger til grund for godkendelsen, taler for sig selv. Der er en meget tydelig gevinst på progressionsfri overlevelse,” siger Benedikte Hasselbalch, overlæge på Rigshospitalets Afdeling for Kræftbehandling, hvor hun er specialiseret i behandling af hjernekræft.

Benedikte Hasselbalch var ikke sikker på, at Medicinrådet ville godkende behandlingen.

”Jeg var bekymret for, at de ville finde behandlingen for dyr, men sådan gik det heldigvis ikke.”

Ud fra offentlige listepriser koster et gennemsnitligt behandlingsforløb på cirka 5,3 år omkring 6,7 millioner kroner, og meromkostningen sammenlignet med aktiv observation er beregnet til cirka 6,4 millioner kroner per patient, skriver Medicinrådet. Der er dog forhandlet en rabat, som efter producenten Servier Danmarks ønske er fortrolig.

Benedikte Hasselbalch har modtaget honorar fra Servier Danmark for blandt andet deltagelse i advisory boards, intern undervisning samt rådgivning.

Største nyhed i 20 år

Anbefalingen bygger på data fra fase III-studiet INDIGO, hvor vorasidenib blev sammenlignet med placebo.

Resultaterne fra studiet blev fremlagt i juni 2023 på det amerikanske onkologiske selskabs årsmøde. Dengang kommenterede Benedikte Hasselbalch studiet for Onkologisk Tidsskrift, og hun udråbte det som den største nyhed for patienter med IDH-muterede lavgradsgliomer i 20 år. 

”Det er virkelig flotte tal, et elegant studie rent metodisk og en rigtig stor nyhed. Vi har ikke set noget lignende siden, man introducerede kombinationen af kemoterapi og stråler til patientgruppen for 20 år siden med RTOG 98-02-studiet. Det styrker også resultatet, at behandlingen er givet i første linje efter kirurgi, så studiet er meget rent og uden mislyde. Opfølgningstiden er indtil videre kort, de er startet i 2020, men det ser meget lovende ud,” lød det.

Radiografisk progressionsfri overlevelse (PFS) var det primære endepunkt i studiet, og det faldt ud til fordel for vorasidenib-armen, som opnåede en median PFS på 27,7 måneder mod 11,1 måned i placebo-armen. Også tiden til næste intervention var betydeligt længere i vorasidenib-armen.

Tre års ventetid

Efter publiceringen af INDIGO-studiet i juni 2023 gik der over to år, før Europa-Kommissionen godkendte behandlingen i september 2025. Og nu – et år senere – får danske patienter så adgang til behandlingen. 

”Vi har været utålmodige på patienternes vegne, fordi der endelig var kommet en god behandling. Vi har også haft patienter, som har efterspurgt behandlingen,” siger Benedikte Hasselbalch.

Færre epileptiske anfald

Siden den oprindelige publikation af studiets primære resultater har en analyse vist, at vorasidenib også reducerer antallet af epileptiske anfald.

”Det har stor betydning for patienternes livskvalitet. Det kan betyde, at flere i højere grad kan passe deres arbejde og fungere i familien og i deres sociale relationer. Så ud over at sygdomsudviklingen bliver forsinket, kan der også være en livskvalitetsgevinst ved behandlingen,” siger Benedikte Hasselbalch.

Effekt på overlevelse er stadig ukendt

Om behandlingen forlænger patienternes liv, er imidlertid stadig uvist, da data for samlet overlevelse endnu ikke er modne

Medicinrådet har lavet en sundhedsøkonomisk analyse, som estimerer, at vorasidenib vil give 1,8 ekstra kvalitetsjusterede leveår og forlænge levetiden med 2,0 år. Det bygger blandt andet på antagelsen om, at længere tid uden sygdomsprogression også fører til længere overlevelse.

Benedikte Hasselbalch har selv en forventning om, at der vil være en overlevelsesgevinst ved at behandle med vorasidenib.

”Det er spekulativt, og det er jeg nødt til at understrege, for vi har ikke data på overlevelse endnu. Men jeg har svært ved at forestille mig, at behandlingen ikke forbedrer overlevelsen. Hvis vi kan udskyde tiden til, at vi skal bruge den næste behandling, har vi i princippet fået nogle ekstra år at arbejde med. Derfor tror jeg også, at det på sigt vil kunne give noget på den samlede overlevelse.”

En af usikkerhederne er netop, om behandling med vorasidenib kan ændre tumorernes følsomhed over for senere stråle- og kemoterapi. Det vides endnu ikke, men Benedikte Hasselbalch peger på, at prækliniske data foreløbig tyder på, at vorasidenib ikke forringer effekten af den efterfølgende behandling.