Fælles medicinsk teknologivurdering i EU skal give lettere adgang til ny kræftmedicin

EU-Kommissionens nye regulativ ’PAN-EU Health Technology Assessment’ er trådt i kraft i januar i år og skal gradvist implementeres frem til 2025. Håbet er en mere ensartet adgang til ny medicin på tværs af Europa, siger Det Europæiske Lægemiddelagentur EMA’s danske medicinske direktør. VIVE-professor tvivler på, at det vil virke.

’Regulativet om en fælleseuropæisk sundhedsteknologivurdering skal bidrage til at forbedre tilgængeligheden af innovative teknologier på sundhedsområdet, herunder ny medicin’. Sådan beskriver EU-kommissionen i korte træk det nye regulativ ’PAN-EU Health Technology Assessment’ (forkortet HTAR), som trådte i kraft i januar i år. Frem til 2025 skal der ske en gradvis implementering, så medicinalindustrien og de enkelte EU-medlemslande kan nå at forberede sig på de nye medicinsk-teknologiske krav fra EU.

EMA’s danske medicinske direktør Steffen Thirstrup anser overordnet regulativet som en positiv udvikling i forhold til at få ny innovativ medicin på markedet i alle medlemslandene. Han fremhævede regulativet på et webinar om endepunkter i onkologiske studier afholdt af Onkologisk Tidsskrift kort før Påske.

”Mit håb er, at vi får mere ensartet adgang til ny medicin på tværs af Europa, men jeg mener samtidigt, at det bliver et udfordrende samarbejde. Selvom vi har lavet et grundigt metodisk forarbejde på EU-plan i de sidste femten til tyve år, og selvom indfasningen kører helt frem til 2025, så vil der helt klart blive en række børnesygdomme, der vil strække sig over nogle år,” siger Steffen Thirstrup.

Han forklarer, at regulativet i første omgang vil indbefatte medicinsk teknologivurdering af lægemidler til kræft samt avancerede terapier, så som gen- og celleterapi. Begge disse områder er komplekse, og der er en stor efterspørgsel på nye behandlinger. Efter 2025 og frem mod 2030 vil der derefter ske en langsom indkøring af behandlinger til flere andre sygdomsområder.

”Det er netop på kræftmedicinområdet, at det ofte gør ondt i de enkelte landes budgetter, fordi der er tale om ekstremt dyre behandlinger. Et andet eksempel er Luxturna (genterapi til en sjælden øjensygdom red.), som der var en hed debat om i Danmark for nogle år siden,” siger Steffen Thirstrup.

Han påpeger, at prisforhandlinger ikke er – eller i nogen nær fremtid kan blive – en del af det fælleseuropæiske arbejde. Det ligger uden for EU traktaten, som hverken omfatter opkrævning af skatter eller socialområdet.

Supplement til EMA’s arbejde

Mere konkret skal den medicinske teknologivurdering supplere det arbejde, EMA allerede laver, forklarer Steffen Thirstrup. EMA foretager, som bekendt, faglige evalueringer af fordele og risici ved nye behandlinger med det formål at afvise eller indstille dem til markedsføring hos EU-Kommissionen.

”HTA-regulativet skal supplere og på sigt lette arbejdet i de enkelte medlemslande på teknologivurderingsområdet, siger Steffen Thirstrup.

Hidtil har det været op til medlemsstaterne på frivillig basis at lave health-teknologi-vurderinger af nye behandlinger. Det arbejde skal fremover ske på fælleseuropæisk plan, gerne sideløbende med EMA’s arbejde, siger Steffen Thirstrup.

”Så snart vi i EMA har en faglig begrundet formodning om, at et lægemiddel kan blive godkendt, så kan teknologivurderingen sideløbende gå i gang i fælleseuropæiske regi. Og så vil medlemsstaterne derefter kun behøve at tage stilling til pris og tilskud på samme måde som i dag,” siger Steffen Thirstrup.

Indtil videre har den fælleseuropæiske koordinationsgruppe på området valgt en formand og næstformænd, som står i spidsen for HTAR. Formanden er Roisin Adams fra National Centre for Pharmaco-economics i Irland, mens næstformændene er henholdsvis Niklas Hedberg fra Dental and Pharmaceuticals Benefits Agency i Sverige og Marco Marchetti fra National Agency for Regional Healthcare Services i Italien. Næste skridt er, at der skal vælges repræsentanter fra de forskellige medlemslande. I Danmark vil det formentlig blive en repræsentant fra Lægemiddelstyrelsen, formoder Steffen Thirstrup.

Bedre data fra medicinalindustrien

Hvor meget EU-regulativet helt konkret kommer til at betyde for de enkelte medlemslande -inklusiv Danmark –  vil være forskelligt:

”For Danmark vil det betyde, at vi kan spare noget arbejde med den medicinske teknologivurdering, mens man i andre lande omvendt vil få adgang til en faglig vurdering, som man ikke selv har haft ressourcer til at gennemføre tidligere. Så det er en fordel – i hvert fald for lande, som har færre midler end Danmark,” siger Steffen Thirstrup.

En anden mulig fordel for Danmark og de øvrige medlemslande vil, ifølge Steffen Thirstrup, være, at landene får adgang til flere og bedre data fra medicinalindustrien. Han peger på, at enkelte medicinalfirmaer allerede nu kommer og spørger EMA til råds om de nye krav – og i fremtiden vil man kunne yde fælles videnskabelige rådgivning fra EMA og HTA’s side.

”Ultimativt kan man jo sige, at det er firmaerne, som skal komme med evidensen for de nye lægemidler i forhold til, hvad er det for nogle randomiserede studier, de skal lave og hvilke onkologiske endepunkter, de skal vælge. Det kan jo betyde, at de vælger andre endepunkter, end dem vi arbejder med nu, som både kan tilfredsstille EMA og HTA,” siger Steffen Thirstrup.

I sidste instans drejer det hele sig om, at patienterne kan få hurtigere adgang til ny innovativ medicin. Det er det ultimative formål med arbejdet, understreger Steffen Thirstrup. Han mener desuden, at vi i EU ikke kan undgå en form for overlappende arbejde på det medicinske område, da alle landenes sundhedssystemer er forskellige og bruger forskellige behandlingsmetoder.

Forskelle i EU-landene

Netop på det punkt er professor i sundhedsøkonomi Jakob Kjellberg fra VIVE enig. Han var også involveret i det metodemæssige forarbejde til det nye regulativ for tyve år siden. Alligevel tvivler han på, at HTA vil komme til at fungere særlig godt i praksis.

Han vurderer, at regulativets succes blandt andet afhænger af, i hvor høj grad de nationale medicinråd skal lægge det nye regulativ til grund for deres egne vurderinger.

”Der er mange små og store forskelle på organiseringen af sygehusene, indgangen til sundhedsvæsnet, og på hvordan man bruger en bestemt medicin, da der er forskellige behandlings-set up i forhold til, hvordan vi ordinerer og anvender medicinske produkter. I Danmark har vi for eksempel på en række områder en helt anden tilgang og behandling end i Polen eller Rumænien, hvorfor regulativet kan virke mere relevant på nogle områder end på andre,” siger Jakob Kjellberg.

Man skal, ifølge Jakob Kjellberg, ikke tro at det nye regulativ eller EMA’s arbejde kan overflødiggøre Medicinrådets arbejde. Der tale om helt forskellige vurderinger i de tre instanser, siger han.

”Godkendelse af medicin har en række processer. EMA vurderer om et lægemiddel sikkert kan bruges til mennesker og er mindst lige så godt som det konkurrerende alternativ, mens Medicinrådet vurderer, om det er pengene værd i forhold til effekten. Og så kommer HTA-regulativet oveni. Så det ene kan ikke helt erstatte det andet.”

Regulativet foreskriver en fælles effektvurdering, som alle landene skal tage hensyn til, selvom fundamentet er forskelligt, påpeger Jakob Kjellberg. Han gætter derfor på, at man vil vurdere de medicinske produkter ud fra for eksempel to til tre alternative vurderinger i forhold til bestemte landes sygehusvæsner.

I den første lange tid vil HTAR formentlig blot bidrage med supplerende materiale til fagudvalgene under Medicinrådet, som de kan vurdere de nye behandlinger ud fra, siger Jakob Kjellberg.

”Det vil være mit bud på at få regnearkstilgangen ud til de enkelte EU-lande.”