Tårnhøje priser på avanceret medicin stiller helt nye krav til finansieringen

Sarah Wadmann

Nye avancerede terapier (ATMP) har skabt banebrydende behandlingsmuligheder – i visse tilfælde for patientgrupper, som ikke tidligere har haft udsigt til behandling. Udviklingen har imidlertid en tydelig bagside. For med introduktionen af ATMP’er følger helt nye økonomiske, organisatoriske og regulatoriske udfordringer.

Priserne på ATMP’er befinder sig i et luftlag, som ikke tidligere er set. Eksempelvis har genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af spinal muskelatrofi en listepris på 14,5 millioner kroner. De fleste ATMP’er er kendetegnet ved, at de kommer med en meget høj upfront pris og store startomkostninger. Ofte er der tale om engangsbehandlinger, der har til formål at stoppe udviklingen af den pågældende sygdom på et tidligt stadie eller give kroppen mulighed for at reparere sig selv. Forhåbningen er, at ATMP’erne har vedvarende sygdomsmodificerende effekter således, at de kan erstatte behovet for kontinuerlig behandling. Om det reelt forholder sig sådan, er fortsat uvist, siger Sarah Wadmann, seniorforsker ved det Nationale Forsknings- og Analysecenter for Velfærd (VIVE).

”Det er stadig kun et håb – for vi mangler at få dokumenteret langtidseffekterne. Og de data får vi jo først, når de patienter, der har fået behandlingerne, har levet et helt liv. Så lige nu er vi et sted i udviklingen, hvor vi ikke kender langtidseffekten, vi ved ikke, om behandlingerne skal kombineres med andre typer af lægemidler senere i forløbet, og vi ved ikke, om der opstår nye bivirkninger. Det er en forudsætning ved denne her type lægemidler, og derfor er der virkelig stor usikkerhed om forholdet mellem omkostninger og klinisk effekt,” siger hun.

”Det rejser naturligt en masse spørgsmål om, hvordan man kan adressere de økonomiske ricisi, hvordan budgetkonsekvenser kan håndteres i det offentlige sundhedsvæsen, og hvilke muligheder, der er for at forhandle en reduceret pris på de avancerede behandlinger.”

Sarah Wadmann var med til at udarbejde rapporten ’Avancerede terapier (ATMP): En kortlægning af potentialer og udfordringer ved introduktion af nye behandlingsmuligheder i Danmark’ for VIVE i 2021. Rapporten kortlagde netop de evalueringsmæssige, finansieringsmæssige og organisatoriske udfordringer og muligheder, som relaterer sig til introduktionen af ATMP’er i sundhedsvæsenet. Rapporten var finansieret af medicinalvirksomheden Pfizer.

Alternative modeller for finansiering

ATMP’er dækker over en ret heterogen gruppe af biologiske lægemidler, herunder genterapeutiske behandlinger, somatisk celleterapi og vævsteknologier. Betaling for lægemidlerne skal i reglen ske, når behandlingen startes op. Når behandlingen først er givet, så kan den ikke afbrydes eller trækkes tilbage, fordi der er tale om engangsbehandlinger – heller ikke, hvis det viser sig, at behandlingen ikke er ligeså effektiv som forventet, at der opstår uventede bivirkninger eller der tilkommer uforudsete udgifter. Det er radikalt forskelligt fra konventionel medicin, hvor behandlingen kan afbrydes, hvis effekten udebliver. ”Dermed bærer det offentlige sundhedsvæsen en væsentlig økonomisk risiko ved at tage de nye behandlinger i brug,” lyder det i rapporten fra VIVE.

Usikkerheden mellem omkostninger og klinisk effekt har fordret, at der tages alternative modeller i brug for at finansiere ATMP’erne. De går under fællesbetegnelsen ’managed entry agreements’ eller på dansk: Alternative finansieringsmodeller.

”Betegnelsen dækker over, at producent og indkøber i fællesskab bliver enige om nogle betingelser, som kan bidrage til at håndtere den usikkerhed, der kan være – enten om behandlingens effekt eller om de budgetkonsekvenser det har at ibrugtage behandlingen,” siger Sarah Wadmann.

Hun understreger, at omkostningerne til ATMP’er langt fra alene er drevet af prisen på medicinen. Med ATMP’erne følger omkostninger til for eksempel ny infrastruktur og nye laboratoriefaciliteter.

”Da de første genterapier kom til Danmark, var der rigtig meget pionerarbejde, der skulle gøres. Der skulle etableres laboratoriefaciliteter, så produkterne kunne blandes korrekt, og der var særlige krav til, hvordan de skulle opbevares. For bare at nævne nogle få ting. Som det ser ud i dag, er den del primært drevet af ildsjæle og løftet inden for den almindelige drift,” siger Sarah Wadmann.  

Alternative finansieringsmodeller kan inddeles i tre kategorier. Hver kategori adresserer forskellige typer beslutningsusikkerheder (se tabel nedenfor).

Tre typer alternative finansieringsaftaler

Kilde: Avancerede terapier (ATMP): En kortlægning af potentialer ved introduktionen af nye behandlingsmuligheder i Danmark (VIVE-rapport).

Medvirker til at mindske risikoen

Regionernes  lægemiddelorganisation Amgros har siden 2015 gjort sig erfaringer med alternative finansieringsmodeller indenfor en række sygdomsområder. Amgros har mulighed for at forhandle fortrolige og ikke fortrolige rabatter via indkøbsaftaler.

Amgros forstår alternative prisaftaler som aftaler, der benytter andre virkemidler end en flad rabat. ’Formålet med at forhandle en alternativ prisaftale er, at reducere usikkerheden, når Medicinrådet skal vurdere, om et nyt lægemiddel skal tages i brug som mulig standardbehandling på de danske hospitaler. Det kan blandt andet være, hvis der er sparsomme data ved godkendelsestidspunktet’, skriver Amgros på selskabets hjemmeside.

”Vi har gode erfaringer med at indgå alternative prisaftaler med firmaerne – og vi vil rigtig gerne gøre det. Men det er ressourcekrævende, og derfor vil vi gerne bruge ressourcerne bedst muligt på de sager, hvor en alternativ aftale kan afhjælpe beslutningsusikkerheden. Så det er en vurdering fra gang til gang, om der er nok at vinde ved at gøre det,” siger Flemming Sonne, administrerende direktør i Amgros.

”Effektbaserede aftaler er langt mere komplekse end de økonomisk baserede aftaler – de kræver meget mere af os som forhandlere, af producenten og af klinikerne. For her vil der som regel skulle iværksættes indsamling af data efter ibrugtagningen, og det har vi af gode grunde ikke altid systemerne til på forhånd.”

Én af de alternative effektbaserede finansieringsaftaler, der har fået mest offentlig opmærksomhed, er aftalen vedrørende finansiering af genterapien Luxturna (voretigen-neparvovec). Genterapien bruges til behandling af voksne og børn med synstab som følge af nedarvet retinal dystrofi; en sjælden genetisk sygdom i nethinden.

I første omgang valgte Medicinrådet i efteråret 2019 ikke at anbefale genterapien med den entydige begrundelse, at prisen var for høj. I afslaget opfordrede rådet producenten (Novartis red.) til at ”genoverveje den meget høje pris for patienternes skyld,” lød det.

I foråret 2020 fik piben så en anden lyd. Medicinrådet anbefalede voretigen-neparvovec, da det var lykkedes Amgros at lande en alternativ finansieringsaftale med producenten. Den nye aftale betød, at regionerne betalte for genterapien i rater i stedet for på én gang – og ratebetalingerne faldt kun, hvis behandlingen havde effekt.

En anden alternativ finansieringsaftale, som har været flittigt omtalt, er Amgros’ aftale med firmaet Vertex. Aftalen blev indgået tilbage i 2018. Aftalen betyder, at regionerne betaler et fast månedligt beløb, hvorefter de har adgang til alle firmaets lægemidler inden for cystisk fibrose – uanset, hvor mange patienter de behandler, og hvor mange produkter, de har brug for. Det gælder også, hvis firmaet udvider produktporteføljen eller indikationen på eksisterende lægemidler i aftaleperioden. Aftalen er blevet genforhandlet siden 2018, og gælder derfor stadig.

Amgros publicerede i august sidste år en rapport med titlen ’Alternative aftalemodeller’. Formål var at synliggøre overfor producenterne, hvilke finansieringsmodeller, der kan bringes i spil. Modellerne kan i nogle tilfælde kobles, hvis det giver mening i den givne forhandling.

Amgros har ydermere fastlagt en række principper for brugen af alternative aftalemodeller.

Oversigt over alternative finansieringsmodeller

Kilde: Alternative aftalemodeller - august 2022 (Amgros-rapport) 

Det giver ikke altid mening

I udgangspunktet er det, ifølge Flemming Sonne, producenten, der først spiller ud med en alternativ finansieringsløsning, hvis den har et medicinsk produkt, som åbenlyst vil medføre nogle markante budgetomkostninger for indkøberlandet.

”Vi har lagt det ud til producenterne at komme med forslag til alternativ finansiering, og opfordret dem til at gøre sig tanker om, hvordan usikkerheden ved deres produkter bedst adresseres. Vi har gjort det ret klart, at de skal lade være med at aftale et dialogmøde med os, hvis den eneste hensigt er markedsføring. De er nødt til at udvide samarbejdsvillighed – og det gør de som regel også,” siger Flemming Sonne.

Han understreger, at Amgros er meget åbne over for at indgå alternative prisaftaler for at forhandle prisen på dyr medicin ned, men at det langt fra altid er en løsning, der har gang på jorden, siger han.

”Der kan være konkurrencemæssige forhold, der gør, at vi ikke kan indgå en alternativ prisaftale, da vi herved vil favorisere ét firma frem for et andet – hvilket er i strid med EU’s konkurrenceregler. Og med hensyn til de effektbaserede aftaler, så vil det i nogle tilfælde være vanskeligt at definere et objektivt effektmål, der kan følges op i klinisk praksis, som kan guide betalingen.”

Systematik i indsamlingen af data er, ifølge Flemming Sonne, en forudsætning for, at effektbaserede prisaftaler kan anvendes hyppigere. Nationalt forventer han, at Sygehusmedicinregisteret, der trådte i kraft i maj 2018, kan bidrage positivt. Og på europæisk plan vil EU-Kommissionens nye regulativ ’PAN-EU Health Technology Assessment’ formentlig også kunne bidrage til en mere systematisk tilgang til data på tværs af de europæiske medlemslande, vurderer Flemming Sonne. 

Læs mere om PAN-EU Health Technology Assessment her.

Fremtiden kræver nytænkning

Hidtil er regionerne lykkedes med at sikre adgang til de specialiserede behandlinger, som Medicinrådet har anbefalet, inden for de eksisterende budgetrammer. Men med udsigt til en stigning i antallet af gen- og celleterapier vil budgetkonsekvenserne for regionerne på sigt kunne blive betydelige. Dette rejser spørgsmål om, hvordan de finansielle udfordringer kan adresseres. I England er der for nylig skabt mulighed for finansiering af avancerede terapier via en øremærket, statslig pulje for ’innovativ medicin’.  Sådanne øremærkede midler afspejler, ifølge Sarah Wadmann, en politisk prioritering. Nordiske indkøbssamarbejder, der kan øge købekraft hos de offentlige indkøbere og dermed muligheden for at opnå rabatter hos industrien er en anden vej at gå – som allerede har været benyttet flere gange.

Om flere tværnordiske forhandlinger bliver en del af løsningen, er uvist. Det er derimod ikke til diskussion, at udsigten til en stigning i antallet af nye genterapeutiske behandlinger, celleterapier og vævsteknologier stiller krav til de offentlige beslutningstagere såvel som private virksomheder om at tænke i nye baner.

”Og hvis udsigterne til flere højt prissatte gen- og celleterapier samt vævsteknologier holder stik, ser vi ind i en fremtid, hvor vanskelige prioriteringsspørgsmål på medicinområdet vil fylde stadig mere”, siger Sarah Wadmann.

Alternativ finansiering er én måde at imødegå stigende omkostninger til medicin, men det er langt fra hele løsningen, understreger Flemming Sonne.

”Nogle gange bliver det fremstillet som om, at alternative prisaftaler kan redde verden. Det kan de ikke. Vi vil meget gerne have dialogen med firmaerne – for vi går en fremtid i møde, hvor vi er nødt til at tænke nyt, hvis vi vil kunne tilbyde danske patienter adgang til de nye avancerede lægemidler, som jo er uforholdsmæssigt dyrere end nogle behandlinger, vi hidtil har set,” siger han.  

”Stigende medicinpriser er et problem verden over – og det er nok mest af alt medicinalindustrien, der skal konfronteres med de kritiske spørgsmål her. Det er i hvert fald ikke alternativ finansiering, der løser udfordringerne alene.” 

Hvad er ATMP’er?

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) er en samlebetegnelse, der dækker over genterapi, somatisk celleterapi og vævsteknologier. Det var det europæiske lægemiddelagentur EMA, der i 2007 udviklede betegnelsen med det formål at samle nye behandlinger, som var svære at passe ind blandt de konventionelle medicinske produkter, i én gruppe. Fælles for ATMP’er er, at lægemidlerne består af biologisk materiale, som er modificeret. De modificerede lægemidler virker ved at erstatte manglende funktioner eller reparere sygdomsgivende dysfunktioner hos patienterne.

ATMP’er er ofte engangsbehandlinger, der virker ved at bremse den pågældende sygdoms udvikling på et tidligt tidspunkt og/eller øge reparationsprocessen i de syge celler.   

ATMP’er er som regel prissat meget højt, og de er ofte målrettet sjældne genetiske sygdomme.

Kilde: Avancerede terapier (ATMP): En kortlægning af potentialer ved introduktionen af nye behandlingsmuligheder i Danmark (VIVE-rapport) og Advanced Therapy Medicinal Products: Overview (EMA).