Når Magnus Heunicke siger vores - så mener han regeringens

- først med nyheder om medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Medicinrådet har godkendt nye principper for anvendelse af upublicerede data

Medicinrådet indfører nye principper for anvendelse af upublicerede data. Princippapiret beskriver, hvornår og hvordan Medicinrådet anvender upublicerede – eventuelt fortrolige – data i sine vurderinger af nye lægemidler og behandlingsvejledninger.

Danske Regioner besluttede 21. november 2019, at Medicinrådet kan anvende upublicerede data og besluttede samtidig, at hvis data ikke kan offentliggøres på tidspunktet for Medicinrådets anbefalinger og vejledninger, så stilles det altid som en betingelse, at data kan blive offentliggjort senest efter ét år, hvis de ikke er udgivet inden. I februar 2020 kom så ’kriteriepapir om anvendelse af upublicerede data’, hvor det blev beskrevet hvilke kriterier, der skal være opfyldt for at bruge upublicerede data..

Det helt nye princippapir erstatter nu ’Kriteriepapir om anvendelse af upublicerede data’, og princippapiret gælder for nye ansøgninger, uanset om de følger Medicinrådets metoder før eller efter ændringen i Medicinrådet pr. 1. januar 2021. 1. januar gik Medicinrådet over over til at benytte kvalitetsjusterede leveår (QALY) til at vurdere nye lægemidler og indikationsudvidelser. QALY måler både vundne leveår og den forbedrede livskvalitet ved en given behandling.

Danske Regioners beslutning om at inddrage upublicerede data blev i sin tid truffet for at give Medicinrådet et bedre grundlag for vurdering af lægemidlernes kliniske effekt, og regionerne imødekom dermed et stærkt ønske fra patientforeninger, der repræsenterer små patientgrupper og sjældne sygdomme. 

”Der er en berettiget forventning både hos de danske patienter og hos organisationen Danske Patienter om, at vurderingen af ny medicin går så stærkt som muligt. Så indimellem kan man blive nødt til at vurdere ud fra data, der ikke er publiceret, men så skal man også følge op på, om resultaterne holder vand,” sagde sundhedsøkonom Jes Søgaard, da Danske Regioner i august 2019 offentliggjorde forslaget om at inddrage upubliceret data.

Jes Søgaard henviste dengang til, at det europæiske lægemiddelagentur EMA også på flere og flere områder accepterer, at der ikke foreligger randomiserede studier, eller at man kun har halvdårlige surrogatmål at vurdere ud fra, og alligevel anerkender man lægemidlerne og giver markedsføringstilladelse.

”Det kan man diskutere om er ok, for vi har jo de her vurderingsprocedurer på grund af nogle kæmpeskandaler i 60’erne, men man må finde balancen, hvor man begynder at komme med anbefalinger baseret på ikke-publiceret data, men at vi følger op på, om det efterfølgende bliver publiceret,” sagde Jes Søgaard.

Tre typer af data

Medicinrådet skelner i sit nye princippair mellem følgende tre typer af data ud fra publikationsstatus og fortrolighed:

  • Data, som er publicerede og fagfællebedømte. Det er data fra fuldtekstartikler publiceret i videnskabelige, fagfællebedømte (peer-reviewed) tidsskrifter samt det europæiske lægemiddelinstitut EMA´s egen database EPAR. Data fra rapporter fra the Food and Drug Administration (FDA) samt data, som stammer fra rapporter fra internationalt anerkendte HTA-agenturer (f.eks. NICE, EUnetHTA, FINOSE og IQWIG), betragtes som publicerede, fagfællebedømte data på lige fod med EMA´s EPAR.

  • Data, som er publicerede, men ikke fagfællebedømte. Dette kan f.eks. være data, som er publiceret i abstract- eller posterformat, eller som på anden vis er offentligt tilgængelige, men ikke har gennemgået peer-review. Når denne type data indsendes til Medicinrådet, vil det ofte ikke være tilstrækkeligt at henvise til det pågældende poster eller abstract. Virksomheder skal ved indsendelse af denne type data efterleve Medicinrådets retningslinjer for rapportering, som også er angivet i det nye princippapir.
  • Data, som ikke er publicerede og ikke fagfællebedømte, og som eventuelt er fortrolige. Dette kan f.eks. være aggregerede data fra virksomheder (data on file) eller aggregerede data fra dataopsamling i dansk klinisk praksis. Medicinrådet forventer, at disse data oftest vil udgøre fortrolig information. Da de ikke er fagfællebedømt og ikke kan offentliggøres af Medicinrådet, skal virksomheden efterleve Medicinrådets retningslinjer for afrapportering, som er angivet i dette princippapir.

Faglighed og åbenhed 

Når Medicinrådet udarbejder anbefalinger og vejledninger, sker det under hensyntagen til Folketingets Princippapir om prioritering for sygehuslægemidler, hvori Folketingets syv principper er beskrevet. I princippiret lægges specielt vægt på de to principper faglighed og åbenhed i forhold til brugen af upublicerede data.

I princippapiret bliver det slået fast, at især to af de syv principper, der er beskrevet i Folketingets Princippapir om prioritering af lægemidler, er særligt relevant, når det drejer sig om brug af upublicerede data i Medicinrådets arbejde.

Det drejer sig om faglighed og åbenhed.

Ved faglighed menes der, at der ved vurdering af lægemidler skal der ske en grundig og systematisk vurdering af den behandlingsmæssige gevinst for patienterne samt den dokumentation, der ligger til grund herfor. Ved vurderingen af lægemidler skal der inddrages den nødvendige og tilstrækkelige faglige ekspertise.

Og ved åbenhed menes, at der skal være størst mulig åbenhed i vurderingen af lægemidler. Dvs. at der skal være åbenhed om både processer, metoder, kriterier og det materiale, der udarbejdes i forbindelse med vurderingen af lægemidler. Det skal således være muligt for alle at se grundlaget og begrundelserne for at til- eller fravælge nye lægemidler. Åbenheden har også til formål at facilitere en offentlig debat.

Sådan skal virksomheder forholde sig

Medicinrådet har i sit nye princippapir også udarbejdet en række af principper for, hvordan virksomheder bør forholde sig til upublicerede data, og principper for, hvordan Medicinrådet håndterer disse data.

  1. Virksomheden bør generelt have mest mulig åbenhed om sine data for at støtte op om principperne om faglighed og åbenhed.

  2. Virksomheden skal som minimum levere information om studiedesign og udførsel i overensstemmelse med retningslinjerne for rapportering af randomiserede kliniske studier i CONSORT statement, så Medicinrådet kan foretage en kritisk vurdering af datakvalitet og validitet. En tilsvarende rapportering skal anvendes for data, som stammer fra ikke- randomiserede studier.

  3. Virksomheden skal i forbindelse med den sundhedsøkonomiske analyse udføre følsomhedsanalyser på betydningen af in- og eksklusion af de upublicerede data, i det omfang det er muligt og relevant.

  4. Virksomheden bør efterleve Medicinrådets ønske om yderligere data eller analyser undervejs i vurderingen, hvis Medicinrådet efterspørger det. Er det ikke muligt at efterleve det, bør virksomheden give en begrundelse herfor.

  5. Virksomheden skal redegøre for, om fortrolig information forventes offentliggjort af virksomheden på et senere tidspunkt og i så fald, hvornår det forventes at ske. Som udgangspunkt forventer Medicinrådet, at al information i ansøgninger (fraset selve den sundhedsøkonomiske model) vil kunne offentliggøres 12 måneder efter Medicinrådets anbefaling. Hvis virksomheden sender fortrolige data, vil Medicinrådet oftest efterspørge en begrundelse for, hvorfor virksomheden finder, at data er fortrolige, så Medicinrådet kan foretage sin vurdering af, om oplysningerne er omfattet af reglerne om fortrolighed.

Ny tilgang til data skal sætte retning for fremtidens kræftbehandling

En ny virtuel platform for datadeling skal være med til at sikre, at der bliver indsamlet komplette prospektive data på behandlingen af patienter med kræft. Denne type data er i dag en mangelvare, hvilket bl.a. betyder, at den reelle, kliniske effekt af nye, målrettede anticancer-behandlinger er ukendt.

Læs mere ...

OSCAR-projektet skal sikre større indsigt i sundhedsudfordringer

Troels Bierman MortensenEn bredere og mere sikker udnyttelse af data skal bidrage til at løse en række af de udfordringer, det danske sundhedsvæsen aktuelt står overfor, lyder visionen fra en af initiativtagerne til en virtuel platform for indsamling og sammenkobling af anonymiserede og krypterede data.

Læs mere ...

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift