Vi kommer ikke til at bevæge os væk fra kravet om de traditionelle randomiserede, kliniske studier, men real world data skal være et mere anvendt supplement, mener Steffen Thirstrup.
Real world evidence er for alvor ved at blive en del af EMA's fundament
Der er sket meget, siden EMA’s medicinske direktør Steffen Thirstrup i 2023 meldte ud, at agenturet i højere grad skulle producere og inkludere real world evidence (RWE) i godkendelsen af ny medicin. Flere RWE-projekter er skudt i gang, blandt andet har EMA for nylig givet grønt lys til at samle sundhedsdata fra sundhedsregistre og patientjournaler på tværs af europæiske grænser.
Real world evidence (RWE) er blevet et vigtigt redskab til at forstå, hvordan behandlinger reelt virker i den kliniske hverdag, både for klinikere og lægemiddelvirksomheder.
Ud over at være et muligt redskab til at sikre bedre og hurtigere udvikling af medicin, er RWE også særligt interessant i et regulatorisk perspektiv, fastslår danske Steffen Thirstrup, der er medicinsk direktør i det europæiske lægemiddelagentur EMA.
“Vi forestiller os, at real world data i høj grad fremover vil blive et supplement til data fra de randomiserede kliniske studier – både under og efter godkendelsesprocessen. Vi kommer ikke til at bevæge os væk fra kravet om de traditionelle randomiserede, kliniske studier, men real world data skal være et mere anvendt supplement,” lød det fra ham tilbage i 2023.
Og siden da har EMA sat flere projekter i gang, der skal indfri RWE’s potentiale i et regulatorisk perspektiv.
Netop vedtaget forordning
Et af de helt nye initiativer er oprettelsen af ‘European Health Data Space’ (EHDS). EHDS er en IT-infrastruktur, som blev endeligt vedtaget i slutningen af januar 2025, og formålet er blandt andet at samle sundhedsdata fra nationale sundhedsregistre og elektroniske patientjournaler på tværs af europæiske grænser.
“Den primære hensigt med EHDS er, at borgerne har adgang til deres egne sundhedsdata og kan medbringe dem på tværs af EU’s sundhedsvæsner. Men EDHS rummer også mulighed for sekundær anvendelse af disse data og dermed retrospektive studier baseret på store dele eller hele EU’s befolkning,” skriver Steffen Thirstrup i et svar til Medicinske Tidsskrifter.
Ved at samle data på tværs af nationale sundhedsregister, vil det således være muligt at få et unikt indblik i sundhedsdata på tværs af EU-lande. Og ved at inkludere disse data i retrospektive studier, kan der potentielt produceres store real world datasæt, som blandt andet kan give et unikt indblik i effekt og bivirkninger ved nye behandlinger post markedsføring.
Bygger på erfaringer
EHDS udspringer af et tidligere projekt – som stadig er i gang –, nemlig DARWIN-EU-projektet. DARWIN er et forskningsnetværk, hvor EMA selv står for at initiere en række real world data (RWD)/RWE-studier med det formål at klarlægge, hvordan RWE bedst kan anvendes i EMA’s beslutningsprocesser for godkendelse og overvågning af lægemidler.
En tidligere rapport fra EMA konkluderede i 2023, at RWE kan anvendes til at støtte beslutningstagningen inden for en vifte af regulatoriske sammenhænge og procedurer, men den understreger samtidig, at der er et behov for at fremskynde genereringen af RWE, hvis potentialet skal sættes helt frit.
Præcis hvordan det skal gøres, og hvilke erfaringer EMA har gjort sig den seneste tid, kan du få større indsigt i, når Steffen Thirstrup holder oplæg på det online debat-webinar “Real World Evidence – Nye veje til hurtigere godkendelse og anbefaling?” torsdag d.6 februar.
Tilmeld dig gratis her.
