Fremtrædende onkologer: Medicinrådets arbejde er spild af tid og ressourcer

Det er irrationelt, at Medicinrådet skal bruge tid og ressourcer på at gennemgå nøjagtig de samme effekt- og sikkerhedsdata fra kliniske studier som det europæiske lægemiddelagentur EMA allerede har evalueret, mener flere danske onkologer. De så helst, at Medicinrådet blev nedlagt og erstattet af et tværeuropæisk forhandlingsorgan.

Først bruger repræsentanter fra EMA’s udvalg og komitéer enorme ressourcer på at gennemgå data på en ny medicinsk behandling, som et medicinalfirma ønsker markedsført i Europa. Efterfølgende bruger Medicinrådet tid og faglig kompetence på at se nøjagtig samme studiedata efter i sømmene. Denne ’dobbelte godkendelsesprocedure’ er ulogisk og spild af både tid og ressourcer, mener flere danske onkologer, som deltog i et webinar om endepunkter i onkologiske studier, der blev afholdt af Onkologisk Tidsskrift kort før påske i år.

”Der sidder højkompetente fagfolk i EMA, der minutiøst gennemgår alle effekt- og toksicitetsdata fra de godkendelsesstudier, firmaerne indsender. De udarbejder udførlige dokumenter, hvor data og statistik præsenteres, som alle kan tilgå. Alligevel har vi i Danmark besluttet, at det er nødvendigt at nedsætte en lang række fagudvalg under Medicinrådet og involvere en hulens masse fagfolk, hvis job er at vurdere nøjagtig de samme data. Altså, udføre en opgave, som EMA – i min optik – allerede har løst på et højere kompetenceniveau. Det er formålsløst dobbeltarbejde," siger Peter Meldgaard, overlæge på Aarhus Universitetshospitals kræftafdeling og én af de læger, der deltog på webinaret.

”Medicinrådet burde spille med åbne kort og stå ved, at det er en instans, der er sat i verden for at prioritere økonomisk og vurdere, om vi i Danmark har råd til den nye medicin. I stedet er vi vidner til et dukketeater, der er stablet på benene for at give rådets anbefalinger et strejf af faglighed. Det er uigennemskueligt – og mest af alt er det med til at forhale anbefalingerne. Det kan vi ikke være bekendt over for dem, det egentlig handler om, patienterne.”

Medicinrådet mener, at kritikken er fuldstændig forfejlet. Læs rådsformand Steen Werner Hansens svar på kritikken her.

Går ud over patienterne

Niels Fristrup, afdelingslæge ved Aarhus Universitetshospitals kræftafdeling og medlem af Dansk Renal Cancergruppe (DaRenCa) deltog også i webinaret. Han deler Peter Meldgaards betragtning om, at Medicinrådets faglige vurderinger af ny medicin er unødigt dobbeltarbejde.

”De første to princippunkter på Medicinrådets princippapir handler om, at vurdering af lægemidler skal basere sig på faglighed og uafhængighed. Det er præcis de samme kriterier EMA opererer efter. Så hvorfor er det nødvendigt, at vi i Danmark starter helt forfra hver gang – og kigger på de eksakt samme data, som EMA allerede har gennemgået med stor grundighed og faglighed,” spørger han.

Medicinrådets princippapir kan tilgås her.

Niels Fristrup kobler ’dobbeltarbejdet’ med Medicinrådets sagsbehandlingstider. En gennemgang af alle igangværende vurderinger i Medicinrådet tilbage i 2021 viste, at rådet overskred de maksimale sagsbehandlingstider i de fleste sager.

”Til syvende og sidst handler mit arbejde om at behandle mine patienter på den bedst mulige måde. I den tid, der går fra, at EMA anbefaler ny medicin og til, at Medicinrådet er klar med en anbefaling, der er jeg nødsaget til at tilbyde mine patienter en behandling, jeg ved, er mindre effektiv og med en højere dødelighed sammenlignet med den nye behandling. Og drejede det sig så bare en nogle måneders forsinkelse, så kunne man måske acceptere det. Men vi taler år! Og så ender det sågar ofte med, at behandlingen bliver afvist. Det er meget frustrerende, og slet ikke fair over for patienterne,” siger Niels Fristrup.

I strid med det femte princip

Niels Fristrup mener, at Medicinrådets nuværende arbejdstilgang strider imod rådets eget femte princip, der beskriver, at Danmark skal være ”et af de lande, der hurtigst ibrugtager nye lægemidler, hvor der er dokumenteret mereffekt”.

”Sidst vi fik godkendt en avanceret behandlingskombination på nyrekræftområdet var i 2018, hvor danske patienter fik adgang til dobbeltimmunterapi. Fra 2018 og fremefter har nyrekræftpatienter i alle andre europæiske lande fået adgang til op til fire nye kombinationsbehandlinger i første linje, behandlinger, der er den eksisterende behandling overlegen – ingen af disse behandlinger kan jeg tilbyde til mine patienter. Enten er de blevet afvist eller også er de fortsat under vurdering i rådet. Så den ærgerlige virkelighed er, at vi i Danmark giver en uddateret nyrekræftbehandling,” siger Niels Fristrup. 

De fire behandlingskombinationer, Niels Fristrup henviser til, som danske nyrekræftpatienter med avanceret sygdom ikke har adgang til er Opdivo (nivolumab) plus cabozantinib, Keytruda (pembrolizumab) plus axitinib, pembrolizumab plus lenvatinib og Bavencio (avelumab) plus axitinib. Førstnævnte behandlingskombination står for at skulle vurderes i Medicinrådet, mens de resterende tre er blevet afvist (1,2,3).

”Vi sakker bagud i Danmark – og det kommer vi utvivlsomt til at kunne aflæse på overlevelsestallene fremover. Vores nordiske nabolande og alle andre lande i Europa godkender behandlinger, der bliver afvist herhjemme. Er vi i Danmark klogere end alle andre? Eller bør vi se ind ad og evaluere den måde, vi griber tingene an på? Vi bør i hvert fald som minimum stå ved, hvad det er Medicinrådet laver – benhård økonomisk prioritering! Det skylder vi patienterne,” siger Niels Fristrup. 

Krav om opfølgende data

Ligesom Niels Fristrup er Peter Meldgaard frustreret over den til tider lange ’karensperiode’, der er fra, at EMA anbefaler et lægemiddel og til, at Medicinrådets beslutning foreligger. Én af de ting, der ifølge Peter Meldgaard, er med til at forhale afgørelserne er, at rådet ofte efterspørger opfølgende data, som medicinalfirmaerne ikke i udgangspunktet ligger inde med.

”Når vi taler lungekræft, kan Medicinrådet for eksempel finde på at efterspørge data på PD-L1 i et bestemt interval, som studiet ikke er designet til at måle. Det kan jo tage årevis at indsamle denne type data. Det forhaler afgørelserne ud i det uendelige. Jeg synes, at rådet til tider får hævet sig op i et luftlag, hvor patienterne bliver koblet af,” siger Peter Meldgaard.

”I perioden, hvor en sag er under behandling i Medicinrådet, kan jeg ikke ordinere den pågældende behandling til mine patienter. Det er i hvert fald meget uklart, hvilke muligheder der foreligger i det her limbo mellem EMA og Medicinrådet, og det er mit indtryk, at mulighederne varierer meget fra region til region.”

Niels Fristrup er enig.

”Vi venter og venter på, at endepunkterne skal blive modne nok til, at Medicinrådet kan tage stilling til en ny behandlings effekt. Og i mellemtiden har vi ikke adgang til medicinen. Hvis Medicinrådet tvivler på EMA’s vurdering af data, kunne man jo arbejde med at indføre tidsbegrænsede godkendelser. Så vi på den måde kunne få adgang til medicin tidligere, og så behandle patienterne i et kontrolleret fase 4-setup, indtil den endelige afgørelse faldt,” siger han.

En fælleseuropæisk løsning

Direkte adspurgt siger både Niels Fristrup og Peter Meldgaard, at de mener, at Medicinrådet godt kunne undværes.

”Jeg kan egentlig ikke gennemskue formålet med Medicinrådet – andet end at være et røgslør, der dækker over den økonomiske prioritering på det medicinske område. Danske patienter adskiller sig ikke mærkbart fra patienter med samme diagnose i andre europæiske lande, og derfor kunne EMA fint varetage den faglige evaluering af et nyt lægemiddels effekt og sikkerhed. Jeg er helt overbevist om, at der er stor enighed blandt fagfolk om, at det er forsvarligt at bruge de behandlinger, der er anbefalet af EMA,” siger Peter Meldgaard.

Niels Fristrup påpeger, at det er bekosteligt at drive Medicinrådet. Rådet var i 2022 budgetteret til at koste regionerne 54 millioner kroner. Udgifterne går primært til at dække løn til medarbejderne i sekretariatet. Der sidder dog også en række læger i hvert fagudvalg, som også bruger deres tid på dette, tid som går fra patienterne, påpeger Niels Fristrup.

”De penge var bedre givet ud på ny medicin, som kom patienterne til gode,” siger han.

Peter Meldgaard vurderer, at den bedst tænkelige model ville være et paneuropæisk agentur, der både forholdt sig til effekt og pris på de nye lægemidler. En sådan model ville gøre det muligt for de europæiske sundhedsvæsener at spille med musklerne over for industrien og forhandle langt bedre priser hjem på den nye medicin, forudser han.

”I dag forhandler de enkelte lande om prisen på nye lægemidler hver for sig. Det betyder i praksis, at de store medicinalvirksomheder har overhånden i prisforhandlingerne. Tag nu bare et lille land som Danmark. Virksomhederne er da i realiteten fløjtende ligeglade med, om de får adgang til et så lille marked – det betyder ingenting i det samlede hele. De har jo et kæmpestort marked uden for Danmark,” siger Peter Meldgaard.

”Hvis vi forhandlede som samlet europæisk nation, så kunne det nok i langt højere grad lykkes at få banket de tårnhøje priser ned. Og som konsekvens heraf sikre en langt mere ensartet behandling på tværs af Europa. Det er ikke noget, der kommer til at ske i min levetid – men man har vel lov at drømme.”

Niels Fristrup er ligeledes fortaler for en tværnational løsning; enten på nordisk eller europæisk plan.

”Danmark udgør en marginal del af det samlede marked, så vi har reelt ingen tyngde at gå ind i forhandlingerne med industrien med. Vi går derfra med krummer fra de riges bord,” siger han.

Onkologisk Tidsskrift har talt med Steffen Thirstrup, der er medicinsk lægefaglig direktør i EMA. Han forholder sig blandt andet til muligheden for at etablere en paneuropæisk forhandlingsmyndighed. Læs artiklen her.

Frustrationer og etiske dilemmaer

Peter Meldgaard og Niels Fristrup er enige om, at en paneuropæisk forhandlingsmyndighed næppe bliver en realitet inden for en nær fremtid. Men første skridt i retning af at forbedre forholdene bør, ifølge de to, være at fjerne det de refererer til som et ’fagligt røgslør’ fra Medicinrådets arbejde.

Mange patienter er i dag meget velinformerede, og holder øje med, hvilke behandlinger, der bliver godkendt i Europa. Det er et voldsomt etisk dilemma at sidde over for en patient, og skulle forklare ham eller hende, hvorfor de ikke kan få den bedste behandling – eller i andre tilfælde forholde dem viden, fordi vi ikke har muligheden for at handle på den viden, vi har, siger Peter Meldgaard.

”Det ville et eller andet sted være mere rimeligt at kunne sige til patienterne: Den behandling kan jeg ikke give dig, for den har man fra politisk side besluttet er for dyr. I dag skal vi ud i alle mulige pseudo-forklaringer om manglende effekt. Det ville klæde politikerne at spille med helt åbne kort.”

Peter Meldgaard fremhæver den subgruppe af patienter med ikke-småcellet lungekræft (NSCLC), der har KRAS-G12C-mutation. I september 2022 valgte Medicinrådet af afvise lægemidlet Lumykras (sotorasib) til patientgruppen. Sotorasib er godkendt i resten af Norden.

”Det betyder, at jeg undlader at fortælle mine patienter, hvis de er KRAS-G12C-muterede – jeg kan jo alligevel ikke gøre noget målrettet for dem. Det føles helt ærlig dybt forkert. Og for at tilføje yderligere til misæren, så har vores laboratorium i Aarhus ansvar for at analysere prøver i forbindelse med et stort tværnordisk studie på KRAS-G12C-muterede patienter – men vi kan ikke selv inkludere patienter i studiet. Det er jo absurd,” siger Peter Meldgaard.

Niels Fristrup istemmer.

”Det er frustrerende at sidde med en viden om, at der findes effektive og sikre behandlinger, som danske patienter ville kunne få, hvis bare de var født på den anden side af Øresund. Politikerne er nødt til at stå ved, at det grundet økonomiske overvejelser forholder sig sådan – og ikke pakke tingene ind,” siger han.

Medicinrådets mener, at kritikken fra Peter Meldgaard og Niels Fristrup er fuldstændig forfejlet. Læs rådsformand Steen Werner Hansens svar på kritikken her.