Medicinrådet afviser ny og ellers effektiv behandling af sjælden kræftform

Kinasehæmmeren Qinlock (ripretinib) øger den samlede overlevelse med halvandet år, når den gives i fjerde linje til patienter med gastrointestinal stromal tumor (GIST), men prisen er alt for høj og står ikke mål med effekten, skriver Medicinrådet. Afvisningen ærgrer overlæge Ninna Aggerholm-Pedersen, som dog forstår, at prisen skal være den rette.

”Det er altid ærgerligt med en afvisning, når det er en effektiv behandling, der ikke er særlig bivirkningstung i forhold til andre kinasehæmmere. Men det er i fjerdelinje, så patienterne har heldigvis flere muligheder inden, og vi har også mulighed for at tilbyde andre tyrosinkinasehæmmere off-label,” siger Ninna Aggerholm-Pedersen, overlæge på Aarhus Universitetshospitals Kræftafdeling og medlem af Dansk Sarkom Gruppe.

Effekten af ripretinib er dokumenteret i det randomiserede placebokontrollerede studie INVICTUS, hvor der indgik 129 patienter med GIST, som havde modtaget mindst 3 tidligere behandlinger.

De patienter, som blev behandlet med ripretinib, havde 5,3 måneders længere median progressionsfri overlevelse sammenlignet med placebogruppen. Dog forlænger behandlingen patienternes medianoverlevelse med 18 måneder sammenlignet med placebo.

Urimeligt høj pris

Alligevel er prisen så høj, at omkostningerne ikke er rimelige i forhold til effekten, skriver Medicinrådet, som opfordrer virksomheden, der står bag lægemidlet, til at vende tilbage med en markant lavere pris. Ninna Agerholm-Pedersen er helt enig i, at prisen skal være den rette.

”Jeg håber, at virksomheden vil vende tilbage med en bedre pris, for det er en behandling, vi meget gerne vil have mulighed for at give,” siger Ninna Aggerholm-Pedersen.

Der findes ikke en standardbehandling for patienter, der allerede har modtaget behandling med de tre anbefalede kinasehæmmere (imatinib, sunitinib og regorafenib), men i praksis forsøges andre kinasehæmmere off-label i fjerde linje. Medicinrådet forventer, at 10 til 15 patienter om året vil være kandidater til behandling med ripretinib i fjerde linje. 

Bivirkningsprofil er afgørende

Bivirkningsprofilen har stor betydning for kvaliteten af et lægemiddel og valg af behandling af fremskreden GIST. Det skyldes, at en del af patienterne med GIST bliver langtidsoverlevere og kan ende med at være i behandling i mange år. Medicinrådet vurderer, at medianoverlevelsen for en patient med fremskreden GIST er fire til fem år på nuværende tidspunkt.

”Derfor er det vigtigt, at behandlingen er godt tålt, og at patienten får mange gode år,” siger Ninna Aggerholm-Pedersen.

Sådan en behandling lader ripretinib til at være, men selv om INVICTUS-studiet peger på en tålelig bivirkningsprofil, så mangler danske onkologer fortsat klinisk erfaring med behandlingen, hvilket er vigtigt, siger Ninna Aggerholm-Pedersen.

”Virkelighedens patienter adskiller sig generelt fra de selekterede patienter i studierne, der ofte har bedre performance status, så det er først, når vi begynder at bruge lægemidlet i praksis, vi får mere indsigt i, hvordan vores patienter oplever bivirkningerne, og hvilke bivirkninger der fylder hos dem,” siger Ninna Aggerholm-Pedersen.

Medicinrådet skriver om ripretinibs indvirkning på livskvaliteten:

”Ripretinib havde en lille positiv effekt på patienternes livskvalitet, der skal sammenholdes med et fald i livskvalitet i placebogruppen vurderet efter den første behandlingscyklus (cirka 1 måned). På længere sigt syntes livskvaliteten at være uændret (stabil) under behandling med ripretinib.”

Hyppige bivirkninger til ripretinib var ifølge INVICTUS-studiet gastrointestinale gener, anæmi, hypertension og palmar-plantar erytrodysæstesisyndrom (PPE, udvikling af føleforstyrrelser i håndflader og fodsåler med rødme, smerter mv.), men ofte i mild eller moderat grad, som kan håndteres ved at holde pause med behandlingen.

Dansk Sarkom Gruppe har allerede indskrevet ripretinib i deres anbefalinger til fjerdelinjebehandling, men afventer, at Medicinrådet også anbefaler behandlingen.