Danske Patienter vil have sag om niraparib til at gå om i Medicinrådet

Morten Freil

Det er dybt beklageligt, at Medicinrådets afgørelse spænder ben for, at en stor andel af danske kvinder med avanceret æggestokkræft aktuelt kan få behandling med PARP-hæmmeren niraparib, siger Morten Freil, der er direktør i Danske Patienter.

De seneste uger har Kræftens Bekæmpelse og flere faglige eksperter rettet kritik af Medicinrådets afgørelse, der betyder, at det i dag alene er kvinder med æggestokkræft, hvis sygdom er BRCA1/2-muteret, der kan få vedligeholdelsesbehandling med niraparib. For de 70 procent af kvinderne, der ikke er BRCA-muterede, har rådet vurderet, at der ”ikke var et rimeligt forhold mellem den kliniske merværdi og omkostningerne ved behandling med niraparib sammenlignet med placebo”, lyder det i anbefalingen.

Det er, ifølge Danske Patienters direktør, Morten Freil, en dybt beklagelig beslutning, som han mener, at der er god grund til at lade gå om i Medicinrådet. Han støtter således fuldt op om den fremsatte kritik.    

”Den beslutning, der er truffet, giver i praksis ikke mening. Det er meget frustrerende at være vidne til, at en masse kvinder – der i forvejen kæmper med en livstruende sygdom – nu også skal kæmpe for at få adgang til en behandling, som udenlandske kvinder med samme diagnose har haft adgang til og stor effekt af i langt tid nu. Vi mener, at sagen bør gå om i Medicinrådet,” siger Morten Freil.

Tvivl er argument for revurdering

Af baggrundsmaterialet for Medicinrådets anbefaling fremgår det, at der i den sundhedsøkonomiske analyse er blevet udregnet en merpris på niraparib for patientgruppen med BRCA-muteret æggestokkræft ved at sammenligne præparatets pris med prisen på PARP-hæmmeren olaparib. For patienter uden BRCA-mutation er komparator placebo. I tråd med Kræftens bekæmpelse og de faglige eksperter stiller Danske Patienter sig skeptiske over for sidstnævnte beregning.

”Det er klart, at merudgiften per patient bliver større, når en behandling sammenlignes med placebo, og at konklusionen så bliver, at der ikke er råd til at give kvinderne behandlingen. Men det holder ikke at se på det på den måde – for i praksis får patienter uden BRCA-mutation jo ikke placebo som vedligeholdelsesterapi,” siger Morten Freil.

Medicinrådets formand, Steen Werner Hansen, har tidligere afvist kritikken af Medicinrådets afgørelse, bl.a. med henvisning til, at studiedata på niraparib ikke enslydende viser, at PARP-hæmmeren har overbevisende effekt i gruppen af patienter uden BRCA-mutation.

”At fageksperter og rådets formand har modsatrettede syn på sagen, mener jeg, i sig selv er argument for at lade sagen gå om. Lad os nu få fagudvalget til at genbesøge data og på den baggrund træffe en beslutning, der tager højde for de nye oplysninger, der er kommet til siden januar 2019, bl.a. i form af real world data fra udlandet. Det er det eneste rigtige i denne situation – og det skylder vi patienterne. Vi kan ikke stille os tilfredse med, at den ene af Medicinrådets formænd mener, som han gør ” siger Morten Freil. 

Han forventer, at sagen bliver genoptaget og sat på dagsordenen på næste rådsmøde i december. Medicinrådet har modtaget en skriftlig henvendelse fra Kræftens Bekæmpelse vedrørende sagen, som, ifølge Morten Freil, bør tages op til diskussion på det kommende møde.

”Jeg kan ikke med sikkerhed sige, hvor det her ender. Men jeg vil gøre mit for, at sagen bliver genoptaget hurtigst muligt. Som vi ser det, har rådets afgørelse allerede haft fatale konsekvenser for mange kvinder, der i den mellemliggende periode ikke har haft adgang til en behandling, som de udenlandske data viser har stor effekt på kvindernes overlevelse,” siger Morten Freil.

Ærgrer sig over afgørelse i januar 2019

Da afgørelsen vedrørende niraparib blev truffet i Medicinrådet i januar 2019, havde Danske Patienter betænkeligheder ved beslutningen men undlod at protestere imod afgørelsen i en mindretalsudtalelse.

”I første instans nikkede vi til rådets afgørelse på baggrund af det daværende beslutningsgrundlag. Men der gik ikke lang tid, før vi blev opmærksomme på de logiske brister i afgørelsen. Vi har siden bakket op om protester fra frustrerede patienter og fra den forening, som repræsenterer patienterne. Det er kun blevet stadig tydeligere for os, at det danske beslutningsgrundlag er tvivlsomt. Det er det bl.a., fordi vi har set data fra udlandet. Vi er blevet klogere – og det håber jeg også, at resten af Medicinrådet er enige i,” siger Morten Freil.  

På spørgsmålet om, hvorfor Danske Patienter ikke har forsøgt at få sagen til at gå om tidligere, svarer Morten Freil:

”Vi har gjort opmærksom på vores utilfredshed tidligere, men det har været svært at trænge igennem. Nu har flere fageksperter meldt sig på banen, og mange af de lande, vi normalt sammenligner os med, har tolket data anderledes, end vi har gjort i Danmark. Summen af de ting, jeg har nævnt, får os til at stå frem og sige, at Medicinrådet bør revurdere sagen hurtigst muligt,” siger han.

Meget markant risikoreduktion

Kritikkerne af Medicinrådets afgørelse henviser til data fra fase III-studiet NOVA, som argument for, at også kvinder uden BRCA-mutation burde have adgang til vedligeholdelsesbehandling med niraparib. Data viser, at niraparib i anden linje forlænger patienternes sygdomsfrie periode signifikant versus placebo. For BRCA-muterede kvinder blev risikoen for recidiv reduceret med 73 procent, mens den for kvinder uden BRCA-mutation blev reduceret med 55 procent. PFS var henholdsvis 15,5 måneder og knap 6,0 måneder.

I baggrundsmaterialet for anbefalingen refereres det, at fagudvalget vedr. kræft i æggestokkene vurderer, at niraparib ikke på daværende tidspunkt havde en ikkedokumenterbar klinisk merværdi sammenlignet med olaparib i patienter med BRCA-mutation, hvad angår median overlevelse (OS).

”Fra Medicinrådet bliver vi mødt med, at der skal kunne fremlægges mere solide OS-data, førend afgørelsen kan tages op til revision. Men det er i praksis en umulighed. Da man i rigtig mange lande med stor succes har taget niraparib i brug, vil det være uetisk at designe randomiserede studier, hvor halvdelen af patienterne ikke får behandlingen. Det er nærmest kun i Danmark, at det vil kunne lade sig gøre. Så i dette tilfælde må vi læne os op ad de udenlandske data,” siger Morten Freil.

Han tilføjer:

”Niraparib er en forholdsvis dyr behandling, men fordelen er, at vi efter ganske få måneder kan se, om den virker eller ej – og så kan vi afbryde den, hvis ikke patienten har effekt. Det er i sig selv et godt argument for at godkende behandlingen til den brede patientgruppe. Det er kun i de tilfælde, hvor behandlingen faktisk virker, at vi får den store merudgift.” 

Medicinrådet afholder sit næste møde den 9. december.