En gruppe engelske forskere har opdaget et nyt lægemiddel, Fadraciclib (CYC 065), som effektivt blokerer et af de gener, der er særligt aktivt i aggressive former for neuroblastom. 

Neuroblastom er den mest almindelige svulstform uden for hjernen hos børn. Den udgår oftest fra nerveceller lokaliseret i binyrerne, men kan også udgå fra nervesystemet. Chancen for helbredelse afhænger af barnets alder på diagnosetidspunktet. Børn på under et år har gode helbredelseschancer, mens chancen for helbredelse hos børn på over et år med dissemineret sygdom er ca. 50 procent. De eksisterende behandlingsformer er bivirkningstunge, og kan forårsage permanente skader.

Fadraciclib er, ifølge forskerne fra Institute of Cancer Research (ICR) i Storbritannien, ikke associeret med samme bivirkningsprofil.

"Jeg er utroligt stolt af det store arbejde vores forskere har bedrevet for at skabe håb for børn med neuroblastom. Børn med aggressiv kræftformer skal ofte igennem udmattende behandlinger, der – selvom de er succesfulde – kan have langtidsbivirkninger. De har stadig hele livet foran sig, så derfor er det altafgørende at udvikle alternativer, der ikke påvirker børnenes livskvalitet på længere sigt," udtaler Michelle Mitchell, administrerende direktør på ICR, i en artikel til online-mediet PharmaTimes.  

Effektiv blokering af tumorgen

Fadraciclib targeterer genet MYCN. MYCN er ofte muteret i aggressiv neuroblastom, hvilket resulterer i en overproduktion af genproduktet N-Myc. N-Myc er associeret med en dårlig prognose. Fadraciclib bremser produktionen af N-Myc.

Lægemidlet har været igennem sikkerhedsstudier i voksne patienter. I mus har det vist sig at stabilisere tumorvækst, og de mus, som blev behandlet med Fadraciclib levede længere end de mus, som ikke fik lægemidlet. Givet i kombination med kemoterapi fik Fadraciclib tumor i nogle af musene til at svinde ind til en størrelse, hvor de ikke længere var synlige.

Fadraciclib er udviklet i et samarbejde mellem forskere fra ICR og biotekfirmaet Cyclacel.